Ocular Therapeutix: Axpaxli überzeugt in Phase-3-Studie; Oculis erwartet Auswertungen im Q2 2026

Ocular Therapeutix gab bekannt, dass sein experimentelles Augenmedikament Axpaxli in einer Phase-3-Studie erfolgreich war und eine niedrige Dosis des Blockbuster-Medikaments Eylea übertraf. Nach 36 Wochen hielten 74 % der mit Axpaxli behandelten Patienten ein vorab festgelegtes Niveau der Sehschärfe aufrecht, verglichen mit rund 56 % im Eylea-Arm.

An der Studie nahmen 344 Patienten teil, bei denen neu eine feuchte altersbedingte Makuladegeneration diagnostiziert worden war und bei denen ein hohes Risiko für einen Sehverlust angenommen wurde, während sie weitere Kriterien erfüllten. Nach einer initialen Phase, in der alle Teilnehmer zwei Injektionen mit 2 mg Eylea erhielten, bekamen die Probanden nach dem Zufallsprinzip entweder eine Dosis Axpaxli oder eine weitere 2-mg-Dosis Eylea.

Der Erfolg im Niedrigdosis-Eylea-Arm fiel höher aus, als Analysten erwartet hatten, und Anleger schickten die Ocular-Aktie am Dienstag im frühen Handel um 23 % nach unten. Unternehmensvertreter arbeiteten mit der Food and Drug Administration an einer Special Protocol Assessment-Vereinbarung, die die Parameter der Studie mit dem Ziel festlegte, dass Ocular eine Überlegenheitskennzeichnung anstrebt.

Der CEO sagte, die Unternehmensführung sei von den Studienergebnissen „begeistert“ und erklärte, das Medikament habe eine schwierige Hürde genommen. „Viele zulassungsrelevante Programme sind daran gescheitert, in einer Phase-3-Studie Überlegenheit zu demonstrieren, und wir erwarten nicht, dass andere Programme in dieser Indikation versuchen werden, diese Herausforderung anzugehen oder eine Überlegenheitskennzeichnung zu verfolgen“, sagte der CEO in der Pressemitteilung des Unternehmens.

Ocular versucht, in einen Markt vorzudringen, der von Eylea dominiert wurde – bis zur Zulassung von Vabysmo im Jahr 2022, das ein weniger häufiges Dosierungsschema bot und sich schnell zu einer Top-Wahl für Ärzte entwickelte. Das Eylea-Geschäft bringt weiterhin jährlich Milliarden Dollar ein, auch wenn die Erlöse angesichts der neuen Konkurrenz zurückgehen. 2025 sanken die Nettoverkäufe von Eylea und Eylea HD in den USA um 27 % auf 4,4 Milliarden US-Dollar.

Ocular hofft nun, mit einem anderen Wirkstofftyp in den Wettbewerb einzusteigen, einem sogenannten Tyrosinkinaseinhibitor (tyrosine kinase inhibitor, TKI).

Unabhängig davon veröffentlichte Oculis Holding AG, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Entwicklungsstadium mit Schwerpunkt Ophthalmologie, Ergebnisse für das vierte Quartal und das Gesamtjahr. Der Nettoverlust im vierten Quartal verringerte sich auf 23,51 Millionen Schweizer Franken bzw. 0,42 Franken je Aktie, nach 28,66 Millionen Franken bzw. 0,67 Franken je Aktie im Vorjahr.

Für das Gesamtjahr 2025 erhöhte sich der Nettoverlust auf 98,96 Millionen Franken bzw. 1,89 Franken je Aktie, nach 85,78 Millionen Franken bzw. 2,12 Franken je Aktie im Vorjahr. In US-Dollar entspricht dies einem Nettoverlust von 119,1 Millionen US-Dollar im Jahr 2025 gegenüber 97,4 Millionen US-Dollar im Jahr 2024.

Zum 31. Dezember 2025 meldete das Unternehmen Barmittel, Barmitteläquivalente und kurzfristige Anlagen in Höhe von 268,7 Millionen US-Dollar bzw. 213,0 Millionen Franken, verglichen mit 109,0 Millionen US-Dollar bzw. 98,7 Millionen Franken im Vorjahr, was eine Finanzierungsreichweite bis 2029 ermöglicht.

Der führende Produktkandidat des Unternehmens, OCS-01, ist eine topische ophthalmische Dexamethason-Formulierung in Phase-3-klinischen Studien, DIAMOND1 und DIAMOND 2, zur Behandlung des diabetischen Makulaödems (diabetic macular edema, DME). Beide Phase-3-DIAMOND-Studien mit OCS-01 haben über 800 Patienten rekrutiert und nähern sich dem Abschluss.

Die Auswertungen (Readouts) aus den Phase-3-Studien mit OCS-01 werden im Q2 2026 erwartet. Bei positiven Ergebnissen ist eine anschließende NDA-Einreichung bei der FDA für Q4 2026 geplant. Während der US-Markt für DME derzeit auf etwa 3 Milliarden US-Dollar geschätzt wird, wird nach Angaben des Unternehmens nur ein Bruchteil der 1,8 Millionen Menschen mit dieser Diagnose erfolgreich behandelt.

Privosegtor, ein neuroprotektiver Kandidat von Oculis zur Behandlung von Optikusneuropathien wie Optikusneuritis und nicht-arteriitischer anteriorer ischämischer Optikusneuropathie, erhielt kürzlich auf Basis der Phase-2-ACUITY-Ergebnisse bei Optikusneuritis den Breakthrough Therapy-Status. Diese den Sehsinn bedrohende neuro-ophthalmologische Erkrankung ist häufig die erste klinische Manifestation der Multiplen Sklerose.

In den Ergebnissen der Phase-2-ACUITY-Studie zeigte Privosegtor + Steroid im Vergleich zu Placebo + Steroid deutliche Verbesserungen des Sehens sowie konsistente anatomische und biologische neuroprotektive Vorteile. Nach einem erfolgreichen Treffen mit der FDA im Herbst 2025 startete Oculis das PIONEER-Programm, das drei zulassungsrelevante Studien bei Optikusneuritis und nicht-arteriitischer anteriorer ischämischer Optikusneuropathie umfasst.

Die erste zulassungsrelevante Studie im Programm, PIONEER-1 in ON, wurde im Q4 2025 initiiert; die Aktivierung der klinischen Prüfzentren verläuft planmäßig. Das zulassungsrelevante PIONEER-Programm bei Optikusneuropathien wird laut Oculis auf eine potenzielle Marktchance in den USA von über 7 Milliarden US-Dollar geschätzt.

Licaminlimab, ein topisches Anti-TNFa, das mit einem genotypbasierten Ansatz zur Förderung der Präzisionsmedizin beim Trockenen Auge entwickelt wird, wurde kürzlich in der ersten genotypbasierten zulassungsrelevanten Studie, PREDICT-1, gestartet. In Phase-2-Studien zeigte Licaminlimab bei Patienten mit einem spezifischen TNFR1-Genotyp einen deutlich stärkeren Behandlungseffekt, mit ausgeprägten Verbesserungen, die laut Unternehmen von einer 5-fach stärkeren Besserung der Zeichen bis zu einer 7-fach stärkeren Besserung der Symptome reichten.

Die Ergebnisse der PREDICT-1-Studie zu Licaminlimab mit einem Präzisionsmedizin-Ansatz beim Trockenen Auge sind für Q4 2026 vorgesehen.