Axpaxli, da Ocular Therapeutix, tem sucesso em estudo de Fase 3; Oculis prevê leituras no 2º tri de 2026

Ocular Therapeutix anunciou que seu Axpaxli, um medicamento experimental para doenças oculares, teve sucesso em um estudo de Fase 3, superando uma baixa dose do medicamento blockbuster Eylea. Após 36 semanas, 74% dos pacientes em Axpaxli mantiveram um nível de acuidade visual pré-especificado, em comparação com cerca de 56% no braço Eylea.

O estudo acompanhou 344 pacientes recém-diagnosticados com degeneração macular relacionada à idade na forma úmida e considerados propensos a sofrer perda visual, além de atenderem a outros critérios. Após um período inicial no qual todos os participantes receberam duas injeções de 2 mg de Eylea, os indivíduos foram randomizados para receber uma dose de Axpaxli ou outra dose de 2 mg de Eylea.

O desempenho no braço de baixa dose de Eylea foi maior do que analistas antecipavam, e investidores fizeram as ações da Ocular recuarem 23% nas primeiras negociações de terça-feira. Executivos da empresa trabalharam com a Food and Drug Administration em um acordo de Special Protocol Assessment, que delineou os parâmetros do estudo com o objetivo de a Ocular buscar um rótulo de superioridade.

O CEO disse que os executivos estavam “entusiasmados” com os resultados do estudo da Ocular e afirmou que o medicamento havia atingido uma barra difícil. “Muitos programas pivotais falharam em demonstrar superioridade em um estudo de Fase 3, e não prevemos que outros programas tentem esse desafio ou busquem um rótulo de superioridade nessa indicação”, disse o CEO no comunicado à imprensa da empresa.

A Ocular tenta entrar em um mercado dominado por Eylea até a aprovação, em 2022, de Vabysmo, que ofereceu um esquema de doses menos frequente e rapidamente se tornou uma das principais escolhas dos médicos. A franquia Eylea ainda gera bilhões de dólares por ano, embora a receita venha escorregando com a nova concorrência. Em 2025, as vendas líquidas de Eylea e Eylea HD nos EUA caíram 27%, para $4,4 bilhões.

A Ocular agora espera entrar na disputa com um tipo diferente de medicamento conhecido como inibidor de tirosina quinase, ou TKI.

Separadamente, a Oculis Holding AG, uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com foco em oftalmologia, anunciou os resultados financeiros do quarto trimestre e do ano completo. O prejuízo líquido do quarto trimestre diminuiu para 23,51 milhões de francos suíços, ou 0,42 franco por ação, ante 28,66 milhões de francos, ou 0,67 franco por ação, no ano anterior.

No ano completo de 2025, o prejuízo líquido aumentou para 98,96 milhões de francos, ou 1,89 franco por ação, ante 85,78 milhões de francos, ou 2,12 francos por ação, no ano anterior. Em dólares americanos, isso equivale a um prejuízo líquido de $119,1 milhões em 2025, em comparação com $97,4 milhões em 2024.

Em 31 de dezembro de 2025, a empresa informou possuir caixa, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo de $268,7 milhões, ou 213,0 milhões de francos, ante $109,0 milhões, ou 98,7 milhões de francos, no ano anterior, o que garante fôlego de caixa até 2029.

O principal candidato a produto da empresa, OCS-01, é uma formulação oftálmica tópica de dexametasona em estudos clínicos de Fase 3, DIAMOND1 e DIAMOND 2, para o tratamento do edema macular diabético. Ambos os estudos DIAMOND de Fase 3 com OCS-01 incluíram mais de 800 pacientes e estão próximos da conclusão.

As leituras dos estudos de Fase 3 com OCS-01 são esperadas no 2º trimestre de 2026. Se forem positivas, uma submissão subsequente de NDA ao FDA está planejada para o 4º trimestre de 2026. Embora o mercado de edema macular diabético nos EUA esteja atualmente avaliado em aproximadamente $3 bilhões, apenas uma fração das 1,8 milhão de pessoas diagnosticadas com a doença é manejada com sucesso, segundo a empresa.

Privosegtor, um candidato neuroprotetor da Oculis destinado ao tratamento de neuropatias ópticas como neurite óptica e neuropatia óptica isquêmica anterior não arterítica, recebeu recentemente a designação de Breakthrough Therapy com base nos resultados do estudo ACUITY de Fase 2 em neurite óptica. Essa condição neuro-oftálmica que ameaça a visão é frequentemente a primeira manifestação clínica da esclerose múltipla.

Nos resultados do estudo ACUITY de Fase 2, Privosegtor + esteroide mostrou melhorias substanciais na visão e benefícios neuroprotetores anatômicos e biológicos consistentes em comparação com placebo + esteroide. Após uma reunião bem-sucedida com o FDA no outono de 2025, a Oculis lançou o programa PIONEER, que inclui três estudos pivotais em neurite óptica e neuropatia óptica isquêmica anterior não arterítica.

O primeiro estudo registracional do programa, PIONEER-1 em ON, foi iniciado no 4º trimestre de 2025, com a ativação dos centros clínicos avançando conforme o planejado. O programa registracional PIONEER em neuropatias ópticas é estimado pela Oculis como tendo uma potencial oportunidade de mercado nos EUA de mais de $7 bilhões.

Licaminlimab, um anti-TNFa tópico que vem sendo desenvolvido com uma abordagem baseada em genótipo para impulsionar a medicina de precisão na doença do olho seco, foi recentemente iniciado no primeiro estudo registracional baseado em genótipo, PREDICT-1. Em estudos de Fase 2, Licaminlimab mostrou um efeito de tratamento substancialmente maior em pacientes portadores de um genótipo específico de TNFR1, com melhorias profundas variando de 5 vezes maiores nos sinais a 7 vezes maiores nos sintomas, segundo a empresa.

Os resultados do estudo PREDICT-1 para Licaminlimab, com uma abordagem de medicina de precisão na doença do olho seco, estão planejados para o 4º trimestre de 2026.