Axpaxli de Ocular Therapeutix tiene éxito en un ensayo de fase 3; Oculis prevé lecturas en el 2T de 2026

Ocular Therapeutix anunció que su fármaco experimental para enfermedades oculares Axpaxli tuvo éxito en un estudio de fase 3, superando a una dosis baja del medicamento superventas Eylea. Tras 36 semanas, el 74% de los pacientes tratados con Axpaxli mantuvo un nivel de agudeza visual preespecificado, frente a aproximadamente el 56% en el brazo de Eylea.

El ensayo incluyó a 344 pacientes con diagnóstico reciente de degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda y considerados con probabilidad de sufrir pérdida de visión, además de cumplir otros criterios. Tras un periodo inicial en el que todos los participantes recibieron dos inyecciones de 2 mg de Eylea, los sujetos recibieron de forma aleatoria una dosis de Axpaxli u otra dosis de 2 mg de Eylea.

El éxito en el brazo de Eylea a dosis baja fue mayor de lo que anticipaban los analistas, y los inversores hicieron caer las acciones de Ocular un 23% en las primeras operaciones del martes. Directivos de la empresa trabajaron con la Food and Drug Administration en un acuerdo de Special Protocol Assessment, que estableció los parámetros del estudio con el objetivo de que Ocular buscara una indicación de superioridad.

El CEO dijo que los directivos estaban “encantados” con los resultados del estudio de Ocular y afirmó que el fármaco había alcanzado un listón difícil. “Muchos programas pivotales han fracasado al demostrar superioridad en un ensayo de fase 3, y no prevemos que otros programas intenten este desafío o busquen una indicación de superioridad en esta indicación”, señaló el CEO en el comunicado de prensa de la compañía.

Ocular intenta abrirse paso en un mercado dominado por Eylea hasta la aprobación en 2022 de Vabysmo, que ofrecía un esquema de dosificación menos frecuente y rápidamente se convirtió en una de las principales opciones para los médicos. La franquicia de Eylea sigue generando miles de millones de dólares al año, aunque los ingresos han ido disminuyendo con la nueva competencia. En 2025, las ventas netas en EE. UU. de Eylea y Eylea HD cayeron un 27% hasta 4,4 mil millones de dólares.

Ahora Ocular espera entrar en la contienda con un tipo distinto de fármaco conocido como inhibidor de la tirosina quinasa, o TKI.

Por separado, Oculis Holding AG, una empresa biofarmacéutica en fase clínica centrada en oftalmología, anunció sus resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo. La pérdida neta del cuarto trimestre se redujo a 23,51 millones de francos suizos, o 0,42 francos por acción, frente a 28,66 millones de francos, o 0,67 francos por acción, del año anterior.

En el conjunto de 2025, la pérdida neta aumentó a 98,96 millones de francos, o 1,89 francos por acción, desde 85,78 millones de francos, o 2,12 francos por acción, en el año previo. En términos de dólares estadounidenses, esto equivale a una pérdida neta de 119,1 millones de dólares en 2025, comparado con 97,4 millones de dólares en 2024.

A 31 de diciembre de 2025, la firma informó de que disponía de efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo por 268,7 millones de dólares o 213,0 millones de francos, frente a 109,0 millones de dólares o 98,7 millones de francos del año anterior, lo que proporciona financiación hasta 2029.

El principal candidato de producto de la empresa, OCS-01, es una formulación oftálmica tópica de dexametasona en ensayos clínicos de fase 3, DIAMOND1 y DIAMOND 2, para el tratamiento del edema macular diabético. Ambos ensayos DIAMOND de fase 3 con OCS-01 han incluido a más de 800 pacientes y están cerca de finalizar.

Se esperan lecturas de los ensayos de fase 3 con OCS-01 en el 2T de 2026. Si son positivas, está prevista una posterior presentación de NDA ante la FDA en el 4T de 2026. Aunque el mercado estadounidense de edema macular diabético está valorado actualmente en aproximadamente 3 mil millones de dólares, solo una fracción de los 1,8 millones de personas diagnosticadas con la enfermedad está siendo tratada con éxito, según la empresa.

Privosegtor, un candidato neuroprotector de Oculis destinado al tratamiento de neuropatías ópticas como la neuritis óptica y la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica, recibió recientemente la designación de Breakthrough Therapy basándose en los resultados de fase 2 de ACUITY en neuritis óptica. Esta afección neurooftálmica que amenaza la visión suele ser la primera manifestación clínica de la esclerosis múltiple.

En los resultados del ensayo de fase 2 ACUITY, Privosegtor + esteroide mostró mejoras sustanciales de la visión y beneficios neuroprotectores anatómicos y biológicos consistentes en comparación con placebo + esteroide. Tras una reunión satisfactoria con la FDA en el otoño de 2025, Oculis lanzó el programa PIONEER, que incluye tres ensayos pivotales en neuritis óptica y neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica.

El primer ensayo registracional del programa, PIONEER-1 en ON, se inició en el 4T de 2025, y la activación de los centros clínicos avanza según lo previsto. Según Oculis, se estima que el programa registracional PIONEER en neuropatías ópticas tiene una oportunidad potencial de mercado en EE. UU. de más de 7 mil millones de dólares.

Licaminlimab, un anti-TNFa tópico que se está desarrollando con un enfoque basado en genotipo para impulsar la medicina de precisión en la enfermedad de ojo seco, se inició recientemente en el primer ensayo registracional basado en genotipo, PREDICT-1. En los estudios de fase 2, Licaminlimab mostró un efecto terapéutico sustancialmente mayor en pacientes portadores de un genotipo específico de TNFR1, con mejoras profundas que oscilaron entre 5 veces mayores en signos y 7 veces mayores en síntomas, según la empresa.

Los resultados del ensayo PREDICT-1 de Licaminlimab, con un enfoque de medicina de precisión en la enfermedad de ojo seco, están previstos para el 4T de 2026.