Ocular Therapeutix Axpaxli, 3상 성공…Oculis는 2026년 2분기 결과 발표 예정

Ocular Therapeutix는 실험적 안과 질환 치료제 Axpaxli가 3상 연구에서 성공했으며, 블록버스터 약물 Eylea의 저용량 대비 우월한 성과를 보였다고 발표했다. 36주 후 Axpaxli 투여군 환자의 74%가 사전에 규정된 시력 수준을 유지했으며, Eylea군은 약 56%였다.

이번 임상은 습성 연령관련황반변성(wet age-related macular degeneration)으로 새로 진단받았고 다른 기준을 충족하면서 시력 상실 위험이 높다고 판단된 환자 344명을 대상으로 진행됐다. 모든 참가자가 초기 기간 동안 2 mg Eylea를 2회 주사로 투여받은 뒤, 피험자들은 무작위로 Axpaxli 1회 투여 또는 Eylea 2 mg 추가 투여를 받았다.

저용량 Eylea군의 성공률은 애널리스트들이 예상한 것보다 높았고, 투자자들은 화요일 장 초반 Ocular 주가를 23% 끌어내렸다. 회사 경영진은 Food and Drug Administration(FDA)과 Special Protocol Assessment 합의에 협력했으며, 이는 Ocular가 우월성(superiority) 라벨을 목표로 할 수 있도록 연구의 주요 조건을 규정한 것이다.

CEO는 회사 경영진이 Ocular의 연구 결과에 “매우 기쁘다(thrilled)”고 말하며, 해당 약물이 높은 난도의 기준을 충족했다고 주장했다. CEO는 회사 보도자료에서 “많은 핵심(pivotal) 프로그램이 3상 임상시험에서 우월성을 입증하는 데 실패해 왔으며, 우리는 다른 프로그램이 이 적응증에서 이러한 도전에 나서거나 우월성 라벨을 추구할 것으로는 예상하지 않는다”고 말했다.

Ocular는 2022년 Vabysmo가 승인되기 전까지 Eylea가 지배해 온 시장에 진입하려 하고 있다. Vabysmo는 더 낮은 투여 빈도의 용법을 제시했고, 빠르게 의사들의 최우선 선택지로 자리 잡았다. 새로운 경쟁으로 매출이 감소하고는 있지만, Eylea 프랜차이즈는 여전히 연간 수십억 달러의 매출을 올리고 있다. 2025년 Eylea와 Eylea HD의 미국 순매출은 27% 감소해 44억 달러가 됐다.

Ocular는 이제 티로신 키나아제 억제제(tyrosine kinase inhibitor, TKI)로 알려진 다른 유형의 약물로 경쟁에 뛰어들기를 기대하고 있다.

한편, 임상 단계의 안과 중심 바이오제약사 Oculis Holding AG는 4분기 및 연간 재무 실적을 발표했다. 4분기 순손실은 전년 동기 2,866만 스위스프랑(주당 0.67프랑)에서 2,351만 스위스프랑(주당 0.42프랑)으로 축소됐다.

2025년 연간 기준으로는 순손실이 전년 8,578만 프랑(주당 2.12프랑)에서 9,896만 프랑(주당 1.89프랑)으로 확대됐다. 이를 미 달러로 환산하면 2025년 순손실은 1억1,910만 달러로, 2024년 9,740만 달러와 비교된다.

2025년 12월 31일 기준 회사는 현금, 현금성 자산 및 단기투자자산으로 2억6,870만 달러(2억1,300만 프랑)를 보유하고 있다고 보고했다. 이는 전년 1억900만 달러(9,870만 프랑) 대비 증가한 것으로, 2029년까지의 현금 가용 기간(cash runway)을 제공한다.

회사의 선도 파이프라인인 OCS-01은 당뇨병성 황반부종(Diabetic Macular Edema) 치료를 위한 국소용 덱사메타손 점안 제형으로, 3상 임상시험 DIAMOND1과 DIAMOND 2에서 평가 중이다. OCS-01의 두 3상 DIAMOND 시험에는 800명 이상의 환자가 등록됐으며, 완료가 임박했다.

OCS-01의 3상 임상시험 결과 발표(readout)는 2026년 2분기에 예상된다. 결과가 긍정적일 경우, 이후 FDA에 NDA 제출이 2026년 4분기에 계획돼 있다. 미국 DME 시장은 현재 약 30억 달러 규모로 평가되지만, 회사에 따르면 질환 진단을 받은 180만 명 중 성공적으로 관리되는 환자는 일부에 불과하다.

Privosegtor는 시신경염(optic neuritis) 및 비동맥염성 전방 허혈성 시신경병증(non-arteritic anterior ischemic optic neuropathy)과 같은 시신경병증(optic neuropathies) 치료를 목표로 한 Oculis의 신경보호 후보물질로, 시신경염에서의 2상 ACUITY 결과를 근거로 최근 Breakthrough Therapy 지정을 받았다. 이 시력을 위협하는 신경안과 질환은 다발성경화증의 첫 임상 발현인 경우가 많다.

2상 ACUITY 결과에서 Privosegtor+스테로이드는 위약+스테로이드 대비 시력의 유의한 개선과 함께, 해부학적·생물학적으로 일관된 신경보호 이점을 보였다. 2025년 가을 FDA와의 성공적인 미팅 이후 Oculis는 시신경염과 비동맥염성 전방 허혈성 시신경병증에서 3개의 핵심 임상을 포함하는 PIONEER 프로그램을 개시했다.

이 프로그램의 첫 등록(registrational) 임상인 시신경염(ON) 대상 PIONEER-1은 2025년 4분기에 시작됐으며, 임상기관 활성화는 계획대로 진행 중이다. Oculis에 따르면 시신경병증을 대상으로 한 PIONEER 등록 프로그램의 미국 시장 기회는 70억 달러 이상으로 추정된다.

Licaminlimab는 안구건조증(dry eye disease)에서 정밀의학을 추진하기 위해 유전자형 기반 접근법으로 개발 중인 국소용 항-TNFa 치료제로, 최근 첫 유전자형 기반 등록 임상인 PREDICT-1이 개시됐다. 2상 연구에서 Licaminlimab은 특정 TNFR1 유전자형을 가진 환자에서 현저히 더 큰 치료 효과를 보였으며, 회사에 따르면 징후(signs)는 5배, 증상(symptoms)은 7배까지 더 큰 개선이 나타났다.

안구건조증에서 정밀의학 접근법을 적용한 Licaminlimab의 PREDICT-1 시험 결과는 2026년 4분기에 계획돼 있다.