Ocugen完成视网膜色素变性基因治疗III期试验入组
Ocugen宣布其用于治疗视网膜色素变性（RP）的OCU400 III期liMeliGhT试验已完成140例患者入组，预计2027年第一季度公布主要数据。公司计划于2026年第三季度提交滚动式BLA，并有望在2027年推进潜在获批；EMA也已接受该美国试验用于MAA申报。
Ocugen, Inc.（NASDAQ: OCGN）宣布，其用于治疗视网膜色素变性（RP）的OCU400 III期liMeliGhT临床试验已完成入组。作为一项为期1年的临床试验，预计将在2027年第一季度获得主要（topline）数据。这些数据有望支持OCU400的生物制品许可申请（BLA）申报，并可能在2027年获得批准。
liMeliGhT临床试验共入组140例患者，按2:1随机分配至治疗组（每眼2.5×10 vg，250 µL）和未治疗对照组，覆盖不同突变类型（RHO臂和基因无关臂）。目标人群为广泛RP人群中从早期到晚期的患者，包括儿科患者（3岁及以上）。主要终点为12个月时视觉功能的变化，通过LDNA（luminance dependent navigation assessment，亮度依赖导航评估）进行评估，即从基线到12个月Lux Level的改善。LDNA是一种更敏感且更具特异性的行动能力测试，为Ocugen的专有评估方法。
OCU400 III期liMeliGhT临床试验是唯一一项覆盖广泛RP人群的基因无关试验，也是目前已知规模最大的III期孤儿基因治疗试验。欧洲药品管理局（EMA）也已认可该美国本土试验可用于提交上市许可申请（MAA）。
近期对OCU400的长期、3年期I/II期数据在可评估受试者中进行了分析，并在此前2年结果基础上进一步验证：在不同突变类型中均观察到一致且具有临床意义的、约2行LLVA增益。OCU400保持了良好的持久性、安全性与耐受性特征，未出现新的与治疗相关的严重不良事件或关注的不良事件。
在3年随访中，视觉功能获益表现一致：88%（7/8）的可评估治疗受试者与未治疗的对侧眼相比出现改善或维持。治疗眼在3年时与未治疗眼相比，在多种突变类型中观察到约2行的增益（N=8）。
Ocugen仍按计划在2026年第三季度提交滚动式BLA。OCU400是公司基于一种名为NR2E3的核激素受体基因开发的修饰基因治疗（modifier gene therapy）候选疗法。该基因调控视网膜内多种生理功能，例如感光细胞的发育与维持、代谢、光信号转导、炎症以及细胞存活。
RP是一组罕见遗传性疾病，会导致视网膜细胞受损，进而引发视力下降甚至失明。RP与100多个基因的突变有关。目前尚无获批治疗方案能够减缓或阻止多种类型RP的疾病进展。