Ocular TherapeutixのAxpaxliが第3相試験で成功、Oculisは2026年第2四半期の結果公表を見込む

Ocular Therapeutixは、開発中の眼疾患治療薬Axpaxliが第3相試験で成功し、ブロックバスター薬Eyleaの低用量を上回ったと発表した。36週時点で、Axpaxli投与群の患者の74%が事前に規定した視力（visual acuity）レベルを維持したのに対し、Eylea群では約56%だった。

本試験は、滲出型（ウェット）加齢黄斑変性（wet age-related macular degeneration）と新たに診断され、他の基準を満たしたうえで視力低下を来す可能性が高いと判断された344人を追跡した。初期期間として参加者全員が2 mgのEyleaを2回注射された後、被験者は無作為にAxpaxliを1回投与される群、またはEylea 2 mgを追加投与される群に割り付けられた。

低用量Eylea群での成功率はアナリストの想定を上回り、投資家は火曜日の取引開始後にOcular株を23%下落させた。経営陣はFDAとSpecial Protocol Assessment（SPA）合意の下で協議を行い、Ocularが優越性（superiority）表示の取得を目標として試験のパラメータを定めた。

CEOはOcularの試験結果に「大変満足している」と述べ、本剤が厳しい基準を満たしたと主張した。「多くの主要（pivotal）プログラムは第3相試験で優越性の実証に失敗しており、当社は他のプログラムがこの課題に挑戦したり、本適応で優越性表示を追求したりすることは想定していない」と、CEOは同社のプレスリリースで述べた。

Ocularは、2022年にVabysmoが承認されるまでEyleaが支配していた市場への参入を狙っている。Vabysmoは投与間隔を延長できるスケジュールを提示し、医師の第一選択として急速に台頭した。新たな競合により売上は減少しているものの、Eyleaフランチャイズは依然として年間数十億ドルの売上をもたらしている。2025年には、EyleaおよびEylea HDの米国純売上高は27%減の$4.4 billionとなった。

Ocularは現在、チロシンキナーゼ阻害薬（tyrosine kinase inhibitor：TKI）として知られる別タイプの薬剤で参戦することを期待している。

一方、臨床段階の眼科領域バイオ医薬品企業であるOculis Holding AGは、第4四半期および通期の財務結果を発表した。第4四半期の純損失は前年の28.66 million Swiss Francs（1株当たり0.67 Franc）から、23.51 million Swiss Francs（1株当たり0.42 Franc）へ縮小した。

2025年通期では、純損失は前年の85.78 million Francs（1株当たり2.12 Franc）から、98.96 million Francs（1株当たり1.89 Franc）へ拡大した。米ドル換算では、2025年の純損失は$119.1 millionで、2024年の$97.4 millionと比較される。

2025年12月31日時点で、同社は現金、現金同等物、および短期投資として$268.7 million（213.0 million Francs）を保有していると報告した。前年の$109.0 million（98.7 million Francs）から増加しており、2029年までの資金余力（cash runway）を確保したとしている。

同社の主要開発品であるOCS-01は、糖尿病黄斑浮腫（Diabetic Macular Edema）の治療を目的としたデキサメタゾンの点眼製剤で、第3相臨床試験DIAMOND1およびDIAMOND 2が進行中である。OCS-01の第3相DIAMOND試験はいずれも800人超を登録しており、完了が近い。

OCS-01の第3相試験の結果（readouts）は2026年第2四半期に見込まれる。良好な結果であれば、その後のFDAへのNDA提出は2026年第4四半期を計画している。米国のDME市場は現在約$3 billionと評価される一方で、同社によれば、疾患と診断された180万人のうち適切に管理されているのは一部にとどまる。

Privosegtorは、視神経炎（optic neuritis）および非動脈炎性前部虚血性視神経症（non-arteritic anterior ischemic optic neuropathy）などの視神経障害（optic neuropathies）を対象とするOculisの神経保護（neuroprotective）候補薬である。最近、視神経炎における第2相ACUITY試験結果に基づき、Breakthrough Therapy designationを取得した。この視機能を脅かす神経眼科疾患は、多発性硬化症（multiple sclerosis）の最初の臨床症状として現れることが多い。

第2相ACUITY試験では、Privosegtor＋ステロイドは、プラセボ＋ステロイドと比べて視機能の大幅な改善を示し、解剖学的および生物学的に一貫した神経保護効果が確認された。2025年秋にFDAとの会合が成功裏に終わったことを受け、OculisはPIONEERプログラムを開始した。同プログラムには、視神経炎および非動脈炎性前部虚血性視神経症における3つの主要試験が含まれる。

同プログラムにおける最初の承認申請（registrational）試験であるONを対象としたPIONEER-1は2025年第4四半期に開始され、臨床施設の立ち上げは計画通り進んでいる。Oculisによれば、視神経障害におけるPIONEERの承認申請プログラムは、米国で$7 billionを超える潜在的市場機会が見込まれる。

Licaminlimabは、ドライアイ疾患（dry eye disease）における精密医療（precision medicine）を推進するため、遺伝子型（genotype）に基づくアプローチで開発されている点眼抗TNFaである。最近、最初の遺伝子型ベースの承認申請試験であるPREDICT-1が開始された。第2相試験では、Licaminlimabは特定のTNFR1 genotypeを有する患者で治療効果が大幅に高く、同社によれば、所見（signs）で5倍、症状（symptoms）で7倍の顕著な改善が認められた。

ドライアイ疾患に対して精密医療アプローチを用いるLicaminlimabのPREDICT-1試験結果は、2026年第4四半期に予定されている。