干细胞和基因疗法为视网膜和视神经疾病带来希望
一项针对地图样萎缩的干细胞疗法在Ib期试验中改善了视力，首个针对视神经病变的基因疗法已得到应用。新一代抗VEGF药物也在延长视网膜血管疾病的治疗间隔。
一项针对晚期地图样萎缩(GA)的干细胞衍生疗法在Ib期试验中改善了视力，并显示出视网膜保留的迹象，而全球首个针对视神经病变的基因疗法已应用于活体患者。这些进展凸显了再生和基因治疗方法正逐步走向目前缺乏修复性治疗的眼病的临床应用。
ASP7317是一种源自人胚胎干细胞的RPE细胞疗法，在三个剂量定义的队列中，对9名患有GA和严重视力损害（17-37个字母）的患者进行了评估。在52周内，所有三个剂量水平的最佳矫正视力均较基线有所改善，其中中剂量水平的改善最大（9.08个字母）。GA面积保持稳定，光学相干断层扫描检测到视网膜保留的迹象，包括视网膜色素上皮-布鲁赫膜厚度增加。该治疗总体耐受性良好，无移植物衰竭和肿瘤；最常见眼部不良事件为结膜出血（5例），最常见全身不良事件为腹泻（3例）。
6月，Life Biosciences对一名活体患者实施了全球首个旨在治疗视神经病变的基因疗法。ER-100的1期试验针对开角型青光眼，旨在利用三个基因：OCT4、SOX2和KLF4（OSK），将成体细胞重编程为更接近干细胞的状态。此前的动物研究显示出部分成功，但也存在肿瘤形成的风险，专家指出该疗法可能需要改进。该公司的首席科学官表示，受控的OSK表达已在动物模型中恢复了视觉功能。
在视网膜血管疾病中，新一代抗VEGF药物如aflibercept 8 mg和faricimab正在延长治疗间隔并提高持久性。在病例报告中，一名视网膜中央静脉阻塞患者使用aflibercept 8 mg将治疗间隔延长至至少8周，一名湿性年龄相关性黄斑变性患者使用faricimab达到13周，一名糖尿病性黄斑水肿患者加用辅助性tenon囊下曲安奈德注射后延长至16周。临床医生指出，第二代药物在减少中央亚区厚度和持久性方面似乎优于贝伐珠单抗。
对于青光眼，研究越来越关注独立于降低眼压的神经保护。氧化应激、兴奋性毒性、线粒体功能障碍和神经炎症等机制导致视网膜神经节细胞死亡。烟酰胺（维生素B3）是NAD的前体，已成为一种有前景的神经保护疗法，而美金刚在III期试验中未能显示出显著获益。