基因治疗研究在神经科与耳鼻咽喉头颈领域取得新进展
研究人员正开发用于神经系统疾病及头颈部疾病的基因治疗策略，通过病毒载体与先进递送手段治疗脑肿瘤、阿尔茨海默病和帕金森病等。对流增强递送与术中 MRI 等技术有望提高治疗分布可控性并加速临床转化。
基因治疗研究正在拓展针对罕见且破坏性神经系统疾病患者的治疗选择，目前工作重点聚焦于阿尔茨海默病和帕金森病，这两种疾病合计影响超过 800 万美国人。该方法通过注射健康的生长基因，帮助濒死的脑细胞恢复。
该治疗使用在脑内输注的病毒载体将目标基因递送入细胞。这些载体不具致病性，摄取这些基因的细胞会产生相应蛋白，从而可以从一个非常小的区域治疗整个神经回路。主要递送方式之一是 对流增强递送，其做法是将导管置入脑内，精确到亚毫米级。导管置入脑内后在一定压力下进行输注，帮助病毒颗粒或大分子化疗药物等较大分子在脑内更广泛分布。
与干细胞或输血相比，将生长基因直接输注入脑内的一个优势在于基因作用更强。目前，经血液输注的生长基因可能被稀释，引发不良免疫反应，且缺乏特异性靶点。
神经系统基因治疗受益于脑部扫描可提供的高水平影像，其中许多影像在研究阶段就能为操作流程提供洞见。患者在术中 MRI 中处于睡眠状态时可被监测，外科医生能够实际追踪治疗部位的分布并获得实时反馈，从而可以在操作过程中即时调整并临机处理。
脑肿瘤非常难以治疗，研究人员一直在通过开展临床试验，努力在总体生存方面进一步突破界限。相关研究旨在以更持久的方式推动该领域进步，而不仅仅是影响某一位患者。
在耳鼻咽喉科与头颈外科领域，研究向 基因治疗、先进神经耳科学以及精准肿瘤学等方向扩展，亟需一个聚焦的对话与发现平台。一本新的同行评审开放获取期刊 ENT Discovery 已经创刊，旨在发表前沿原创研究、权威综述与富有洞见的评论文章，覆盖该专科的全谱系——从听力恢复与前庭科学，到气道重建以及头颈肿瘤学。该期刊将促进跨学科协作并加速实验室发现向临床应用转化作为核心重点，从而直接改善患者照护。