视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）研发管线：10余项在研疗法推进中
一项管线分析显示，10余家公司正推进超过12项用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的在研疗法，覆盖临床与非临床阶段。进展包括Hoffmann-La Roche开展satralizumab儿科III期研究，以及多款抗CD20单克隆抗体候选药物的开发。
据一项全面的管线分析显示，10余家制药公司正积极开发超过12项用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的在研疗法。该管线涵盖临床及非临床阶段产品，并按产品类型、研发阶段、给药途径和分子类型进行评估。
2026年2月13日，Hoffmann-La Roche宣布开展一项III期研究，主要评估satralizumab在2-11岁抗水通道蛋白4（AQP4）抗体血清阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）儿科患者中的药代动力学（pharmacokinetics）。鉴于本研究入组患者人数较少，将以描述性方式评估其疗效、安全性、耐受性和药效学（pharmacodynamics）。
在NMOSD领域开展工作的领先公司包括Bio-Thera Solutions、Bioray Laboratories、Nanjing Bioheng Biotech Co., Ltd.、Nanjing IASO Biotherapeutics、Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co. Ltd、Shanghai Xiniao Biotech Co., Ltd.等。在研的潜力疗法包括Ravulizumab、B001、Eculizumab、Inebilizumab、MIL62、satralizumab、azathioprine（AZA）、NPB-01、JYP0061等。
由Bio-Thera Solutions开发的BAT4406F是一款处于临床开发阶段、经ADCC增强（antibody-dependent cellular cytotoxicity，抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用）的抗CD20单克隆抗体（mAb）候选药物，用于治疗自身免疫性疾病。BAT4406F目前正在NMOSD这一孤儿适应证中进行评估，其估计患病率为每10万人0.5至10例。BAT4406是一种I型糖基工程化（glyco-engineered）mAb，可特异性结合B细胞表面的CD20，通过CDC（complement-dependent cytotoxicity，补体依赖性细胞毒作用）杀伤B细胞，并增强ADCC效应。该药目前处于用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病的III期开发阶段。
由Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co., Ltd开发的B001是一种重组人源化抗CD20单克隆抗体。其作用机制为靶向B细胞上的CD20并触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC），从而耗竭自身反应性B细胞，这一机制与当前NMOSD治疗目标一致。B001设计为静脉给药，旨在降低疾病复发。
视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见且严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，机体免疫系统会错误攻击视神经和脊髓中的健康细胞。该病常导致视神经炎发作（引起眼痛和视力丧失）以及横贯性脊髓炎发作（导致无力、瘫痪、感觉丧失以及膀胱或肠道功能障碍）。与多发性硬化不同，NMOSD通常与抗水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）相关；该抗体靶向星形胶质细胞上的水通道蛋白，进而引发炎症和神经损伤。
B细胞被认为参与多种自身免疫性疾病的发病机制，包括中枢神经系统疾病，如多发性硬化（MS）和NMOSD。耗竭B细胞可能为这些自身免疫性疾病带来有意义的缓解。NMOSD是一种中枢神经系统（CNS）自身免疫性炎症性疾病，倾向累及视神经、脊髓和脑干。患者通常会出现视力下降或失明的反复发作、脊髓炎发作（常伴严重运动功能受损，包括丧失行走能力）、感觉障碍、肠/膀胱功能障碍，以及脑干发作，表现为难以控制的恶心、呕吐和打嗝等典型发作。