NMOSD治療薬パイプライン、開発中の有望治療法が10超に

包括的なパイプライン分析によると、10社以上の製薬企業が視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の治療に向けて12品目超のパイプライン治療法を積極的に開発している。パイプラインには、製品タイプ、開発段階、投与経路、分子タイプ別に評価された臨床段階および非臨床段階の製品が含まれる。

2026年2月13日、Hoffmann-La Rocheは、抗アクアポリン4（AQP4）抗体血清陽性の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）を有する2～11歳の小児患者におけるsatralizumabの薬物動態を主として評価する第III相試験を発表した。本試験で登録される患者数が少数であることから、有効性、安全性、忍容性、および薬力学は記述的に評価される予定である。

NMOSD領域で取り組む主要企業には、Bio-Thera Solutions、Bioray Laboratories、Nanjing Bioheng Biotech Co., Ltd.、Nanjing IASO Biotherapeutics、Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co. Ltd、Shanghai Xiniao Biotech Co., Ltd.などが含まれる。開発中の有望な治療法には、Ravulizumab、B001、Eculizumab、Inebilizumab、MIL62、satralizumab、azathioprine（AZA）、NPB-01、JYP0061などがある。

Bio-Thera Solutionsが開発するBAT4406Fは、自己免疫疾患の治療を目的として臨床開発中の、ADCC強化型の抗CD20 mAb候補である。BAT4406Fは、10万人当たりの推定有病率が0.5～10とされる希少疾患（オーファン適応）であるNMOSDで現在評価されている。BAT4406はI型の糖鎖工学（glyco-engineered）mAbで、B細胞上のCD20に特異的に結合し、CDCによりB細胞を殺傷し、ADCC効果を増強する。本薬は現在、視神経脊髄炎スペクトラム障害の治療に向けて第III相段階にある。

Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co., Ltdが開発するB001は、組換えヒト化抗CD20モノクローナル抗体である。B細胞上のCD20を標的とし、抗体依存性細胞傷害（ADCC）を誘導して自己反応性B細胞を枯渇させることで作用し、この機序は現在のNMOSD治療目標と整合する。静脈内投与を想定して設計されており、B001は疾患再発の減少を目指す。

視神経脊髄炎スペクトラム障害は、中枢神経系の希少で重篤な自己免疫疾患であり、身体の免疫系が誤って視神経および脊髄の健常細胞を攻撃する。この状態はしばしば、視神経炎（眼痛および視力低下を引き起こす）および横断性脊髄炎（筋力低下、麻痺、感覚低下、膀胱または腸機能障害を引き起こす）といったエピソードにつながる。多発性硬化症とは異なり、NMOSDは一般にアクアポリン4（AQP4-IgG）に対する抗体と関連しており、これらはアストロサイト上の水チャネルタンパク質を標的として炎症と神経損傷を引き起こす。

B細胞は、中枢神経系（CNS）疾患である多発性硬化症（MS）およびNMOSDを含む、多くの自己免疫疾患の病態形成に関与していることが示されている。B細胞の枯渇は、これらの自己免疫疾患に対して臨床的に意義のある改善をもたらす可能性がある。NMOSDは、中枢神経系（CNS）の自己免疫性炎症性疾患で、視神経、脊髄、脳幹に選択的に局在しやすい。患者は通常、視力低下または失明の発作、しばしば歩行不能を含む重度の運動障害を伴う脊髄炎発作、感覚障害、腸・膀胱機能障害、ならびに難治性の悪心、嘔吐、しゃっくりの特徴的エピソードを伴う脳幹発作を経験する。