El pipeline de NMOSD muestra más de 10 terapias activas en desarrollo

Más de 10 compañías farmacéuticas están desarrollando activamente más de 12 terapias en fase de investigación para la Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), según un análisis integral del pipeline. El pipeline incluye productos en etapas clínicas y no clínicas, evaluados por tipo de producto, fase, vía de administración y tipo de molécula.

El 13 de febrero de 2026, Hoffmann-La Roche anunció que un estudio de fase III evaluará principalmente la farmacocinética de satralizumab en pacientes pediátricos de 2 a 11 años con Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) seropositiva para anticuerpos anti-aquaporin-4 (AQP4). La eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica se evaluarán de manera descriptiva, dado el reducido número de pacientes que se incluirán en este estudio.

Entre las principales compañías que trabajan en el área de NMOSD se encuentran Bio-Thera Solutions, Bioray Laboratories, Nanjing Bioheng Biotech Co., Ltd., Nanjing IASO Biotherapeutics, Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co. Ltd, Shanghai Xiniao Biotech Co., Ltd., entre otras. Entre las terapias prometedoras en desarrollo figuran Ravulizumab, B001, Eculizumab, Inebilizumab, MIL62, satralizumab, azathioprine (AZA), NPB-01, JYP0061 y otras.

BAT4406F, desarrollada por Bio-Thera Solutions, es una candidata en investigación de mAb anti-CD20 con ADCC potenciada, en desarrollo clínico para el tratamiento de enfermedades autoinmunes. Actualmente, BAT4406F se está evaluando en NMOSD, una indicación huérfana con una prevalencia estimada de 0.5 a 10 por cada 100,000. BAT4406 es un mAb tipo I glicoingenierizado que se une específicamente a CD20 en las células B, elimina las células B mediante CDC y potencia el efecto ADCC. El fármaco se encuentra actualmente en fase III de desarrollo para el tratamiento de la Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

B001, desarrollado por Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co., Ltd, es un anticuerpo monoclonal anti-CD20 recombinante humanizado. Actúa dirigiéndose a CD20 en las células B y desencadenando citotoxicidad celular dependiente de anticuerpos (ADCC) para deplecionar las células B autorreactivas, un mecanismo alineado con los objetivos terapéuticos actuales en NMOSD. Diseñado para administración intravenosa, B001 busca reducir las recaídas de la enfermedad.

La Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder es una enfermedad autoinmune rara y grave del sistema nervioso central, en la que el sistema inmunitario del organismo ataca por error células sanas en los nervios ópticos y la médula espinal. Esta afección suele provocar episodios de neuritis óptica (que causa dolor ocular y pérdida de visión) y mielitis transversa (que causa debilidad, parálisis, pérdida sensitiva y disfunción vesical o intestinal). A diferencia de la esclerosis múltiple, la NMOSD se asocia con frecuencia a anticuerpos contra aquaporin-4 (AQP4-IgG), que se dirigen a proteínas de canales de agua en los astrocitos, lo que conduce a inflamación y daño nervioso.

Se ha implicado a las células B en la patogénesis de diversas enfermedades autoinmunes, incluidos los trastornos del sistema nervioso central (CNS), la esclerosis múltiple (MS) y la NMOSD. La depleción de células B podría proporcionar un alivio significativo en estas enfermedades autoinmunes. La NMOSD es un trastorno autoinmune inflamatorio del sistema nervioso central (CNS) con localización preferente en el nervio óptico, la médula espinal y el tronco encefálico. Los pacientes suelen experimentar episodios de pérdida de visión o ceguera, ataques de mielitis con frecuencia con deterioro motor grave, incluida la pérdida de la capacidad de deambulación, alteraciones sensitivas, disfunción intestinal/vesical y ataques del tronco encefálico con episodios característicos de náuseas incoercibles, vómitos e hipo.