Pipeline de NMOSD mostra 10+ terapias ativas em desenvolvimento
Uma análise abrangente do pipeline de NMOSD aponta que mais de 10 empresas desenvolvem atualmente mais de 12 terapias em investigação. Entre os destaques estão o estudo pediátrico de fase III da Hoffmann-La Roche com satralizumab e múltiplos candidatos de anticorpos monoclonais anti-CD20, como BAT4406F e B001.
Mais de 10 empresas farmacêuticas estão desenvolvendo ativamente mais de 12 terapias em pipeline para Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), segundo uma análise abrangente do pipeline. O pipeline inclui produtos em estágios clínico e não clínico, avaliados por tipo de produto, fase, via de administração e tipo de molécula.
Em 13 de fevereiro de 2026, a Hoffmann-La Roche anunciou que um estudo de fase III avaliará principalmente a farmacocinética de satralizumab em pacientes pediátricos de 2 a 11 anos com neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) soropositivo para anticorpo anti-aquaporin-4 (AQP4). A eficácia, a segurança, a tolerabilidade e a farmacodinâmica serão avaliadas de forma descritiva, dado o pequeno número de pacientes que será incluído neste estudo.
Entre as principais empresas que atuam no espaço de NMOSD estão Bio-Thera Solutions, Bioray Laboratories, Nanjing Bioheng Biotech Co., Ltd., Nanjing IASO Biotherapeutics, Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co. Ltd, Shanghai Xiniao Biotech Co., Ltd. e outras. Terapias promissoras em desenvolvimento incluem Ravulizumab, B001, Eculizumab, Inebilizumab, MIL62, satralizumab, azathioprine (AZA), NPB-01, JYP0061 e outras.
BAT4406F, desenvolvido pela Bio-Thera Solutions, é um candidato experimental de mAb anti-CD20 com ADCC aprimorada em desenvolvimento clínico para o tratamento de doenças autoimunes. BAT4406F está atualmente sendo avaliado em NMOSD, uma indicação órfã com prevalência estimada de 0,5 a 10 por 100.000. BAT4406 é um mAb tipo I glicoengenheirado que se liga especificamente ao CD20 em células B, elimina as células B por CDC e potencializa o efeito de ADCC. O fármaco está atualmente em fase III de desenvolvimento para o tratamento de Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.
B001, desenvolvido pela Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co., Ltd, é um anticorpo monoclonal anti-CD20 recombinante humanizado. Atua ao direcionar o CD20 em células B e desencadear citotoxicidade celular dependente de anticorpos (ADCC) para depletar células B autorreativas, um mecanismo alinhado às metas atuais de tratamento de NMOSD. Projetado para administração intravenosa, o B001 busca reduzir as recaídas da doença.
Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder é uma doença autoimune rara e grave do sistema nervoso central, na qual o sistema imunológico do corpo ataca por engano células saudáveis nos nervos ópticos e na medula espinhal. Essa condição frequentemente leva a episódios de neurite óptica (causando dor ocular e perda de visão) e mielite transversa (causando fraqueza, paralisia, perda sensorial e disfunção da bexiga ou do intestino). Diferentemente da esclerose múltipla, a NMOSD é comumente associada a anticorpos contra aquaporin-4 (AQP4-IgG), que têm como alvo proteínas de canais de água em astrócitos, levando à inflamação e ao dano nervoso.
As células B têm sido implicadas na patogênese de diversas doenças autoimunes, incluindo distúrbios do SNC, esclerose múltipla (MS) e NMOSD. A depleção de células B pode proporcionar alívio significativo para essas doenças autoimunes. A NMOSD é um distúrbio inflamatório autoimune do sistema nervoso central (CNS) com localização preferencial no nervo óptico, na medula espinhal e no tronco encefálico. Os pacientes geralmente apresentam episódios de perda de visão ou cegueira, surtos de mielite com comprometimento motor frequentemente grave, incluindo perda da deambulação, alterações sensoriais, disfunção intestinal/vesical e crises do tronco encefálico com episódios característicos de náusea intratável, vômitos e soluços.