Pipeline bei Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung zeigt über 10 aktive Therapien in Entwicklung
Laut einer Pipeline-Analyse entwickeln über 10 Unternehmen mehr als 12 Therapien für die Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD). Zu den Aktivitäten zählen eine von Hoffmann-La Roche angekündigte Phase-III-Studie zu satralizumab bei Kindern sowie mehrere anti-CD20 monoklonale Antikörperkandidaten in der klinischen Entwicklung.
Über 10 Pharmaunternehmen entwickeln laut einer umfassenden Pipeline-Analyse aktiv mehr als 12 Therapien in der Pipeline für die Behandlung der Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD). Die Pipeline umfasst Produkte in klinischen und nichtklinischen Entwicklungsstadien, bewertet nach Produkttyp, Entwicklungsphase, Applikationsweg und Molekültyp.
Am 13. Februar 2026 gab Hoffmann-La Roche bekannt, dass in einer Phase-III-Studie primär die Pharmakokinetik von satralizumab bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2–11 Jahren mit anti-Aquaporin-4 (AQP4)-Antikörper-seropositiver Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) untersucht werden soll. Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik werden angesichts der geringen Zahl der in diese Studie einzuschließenden Patienten deskriptiv bewertet.
Zu den führenden Unternehmen im NMOSD-Bereich zählen Bio-Thera Solutions, Bioray Laboratories, Nanjing Bioheng Biotech Co., Ltd., Nanjing IASO Biotherapeutics, Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co. Ltd, Shanghai Xiniao Biotech Co., Ltd. und andere. Vielversprechende Therapien in Entwicklung umfassen Ravulizumab, B001, Eculizumab, Inebilizumab, MIL62, satralizumab, azathioprine (AZA), NPB-01, JYP0061 und andere.
BAT4406F, entwickelt von Bio-Thera Solutions, ist ein experimenteller, ADCC-verstärkter anti-CD20-mAb-Kandidat in klinischer Entwicklung zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen. BAT4406F wird derzeit bei NMOSD untersucht, einer Orphan-Indikation mit einer geschätzten Prävalenz von 0,5 bis 10 pro 100.000. BAT4406 ist ein Typ-I glyko-engineerter mAb, der spezifisch an CD20 auf B-Zellen bindet, die B-Zellen über CDC abtötet und den ADCC-Effekt verstärkt. Das Arzneimittel befindet sich derzeit in Phase III seiner Entwicklung zur Behandlung der Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung.
B001, entwickelt von Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co., Ltd, ist ein rekombinanter humanisierter anti-CD20 monoklonaler Antikörper. Er wirkt, indem er CD20 auf B-Zellen adressiert und eine antikörperabhängige zelluläre Zytotoxizität (ADCC) auslöst, um autoreaktive B-Zellen zu depletieren—ein Mechanismus, der mit den aktuellen Behandlungszielen bei NMOSD übereinstimmt. B001 ist für die intravenöse Anwendung vorgesehen und zielt darauf ab, Krankheitsrückfälle zu reduzieren.
Die Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung ist eine seltene, schwere Autoimmunerkrankung des zentralen Nervensystems, bei der das Immunsystem des Körpers irrtümlich gesunde Zellen in den Sehnerven und im Rückenmark angreift. Dieser Zustand führt häufig zu Episoden einer Optikusneuritis (mit Augenschmerzen und Sehverlust) und einer transversen Myelitis (mit Schwäche, Lähmung, Sensibilitätsverlust sowie Blasen- oder Darmfunktionsstörungen). Anders als bei der Multiplen Sklerose ist NMOSD häufig mit Antikörpern gegen Aquaporin-4 (AQP4-IgG) assoziiert, die Wasserkanalproteine auf Astrozyten angreifen und dadurch Entzündung sowie Nervenschädigung verursachen.
B-Zellen wurden an der Pathogenese einer Reihe von Autoimmunerkrankungen beteiligt, darunter ZNS-Erkrankungen, Multiple Sklerose (MS) und NMOSD. Eine Depletion von B-Zellen könnte bei diesen Autoimmunerkrankungen eine klinisch bedeutsame Linderung bewirken. NMOSD ist eine autoimmune entzündliche Erkrankung des zentralen Nervensystems (CNS) mit bevorzugter Lokalisation am Sehnerv, Rückenmark und Hirnstamm. Patienten erleben typischerweise Phasen mit Sehverlust oder Erblindung, Myelitisattacken mit oft schwerer motorischer Beeinträchtigung einschließlich Verlust der Gehfähigkeit, Sensibilitätsstörungen, Darm-/Blasenfunktionsstörungen sowie Hirnstammattacken mit charakteristischen Episoden von unstillbarer Übelkeit, Erbrechen und Schluckauf.