시신경척수염 스펙트럼 장애 파이프라인, 개발 중인 활성 치료제 10개 이상 확인

포괄적 파이프라인 분석에 따르면 10개 이상의 제약회사가 시신경척수염 스펙트럼 장애(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 치료를 위한 12개 이상의 파이프라인 치료제를 활발히 개발하고 있다. 이 파이프라인에는 제품 유형, 개발 단계, 투여 경로, 분자 유형에 따라 평가된 임상 및 비임상 단계 제품이 포함된다.

2026년 2월 13일 Hoffmann-La Roche는 항-아쿠아포린-4(AQP4) 항체 혈청양성 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)를 가진 2~11세 소아 환자에서 satralizumab의 약동학(pharmacokinetics)을 1차적으로 평가하는 3상 연구를 발표했다. 이 연구에 등록될 환자 수가 적다는 점을 고려해 유효성, 안전성, 내약성, 약력학(pharmacodynamics)은 기술적(descriptive) 방식으로 평가될 예정이다.

NMOSD 분야에서 활동하는 주요 기업으로는 Bio-Thera Solutions, Bioray Laboratories, Nanjing Bioheng Biotech Co., Ltd., Nanjing IASO Biotherapeutics, Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co. Ltd, Shanghai Xiniao Biotech Co., Ltd. 등이 있다. 개발 중인 유망 치료제로는 Ravulizumab, B001, Eculizumab, Inebilizumab, MIL62, satralizumab, azathioprine(AZA), NPB-01, JYP0061 등이 포함된다.

Bio-Thera Solutions가 개발한 BAT4406F는 자가면역질환 치료를 위해 임상 개발 중인 ADCC 강화 항-CD20 mAb 후보물질이다. BAT4406F는 10만 명당 유병률이 0.5~10명으로 추정되는 희귀(orphans) 적응증인 NMOSD에서 현재 평가되고 있다. BAT4406은 B세포의 CD20에 특이적으로 결합하는 I형 글라이코-엔지니어드 mAb로, CDC에 의해 B세포를 사멸시키고 ADCC 효과를 강화한다. 이 약물은 시신경척수염 스펙트럼 장애 치료를 위해 현재 3상 개발 단계에 있다.

Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co., Ltd가 개발한 B001은 재조합 인간화 항-CD20 단클론항체이다. 이는 B세포의 CD20을 표적해 항체 의존성 세포독성(antibody-dependent cellular cytotoxicity, ADCC)을 유발함으로써 자가반응성 B세포를 고갈시키며, 이는 현재 NMOSD 치료 목표와 부합하는 기전이다. 정맥 투여로 설계된 B001은 질환 재발을 줄이는 것을 목표로 한다.

시신경척수염 스펙트럼 장애는 중추신경계의 희귀하고 중증인 자가면역질환으로, 신체의 면역체계가 시신경과 척수의 건강한 세포를 잘못 공격한다. 이 질환은 흔히 시신경염(눈 통증과 시력 저하를 유발)과 횡단성 척수염(근력 저하, 마비, 감각 소실, 방광 또는 장 기능장애를 유발)을 반복적으로 일으킨다. 다발성경화증과 달리 NMOSD는 성상세포(astrocytes)의 수분 통로 단백질을 표적해 염증과 신경 손상을 유발하는 아쿠아포린-4(AQP4-IgG) 항체와 흔히 연관된다.

B세포는 중추신경계(CNS) 질환인 다발성경화증(MS)과 NMOSD를 포함한 여러 자가면역질환의 병인에 관여하는 것으로 알려져 있다. B세포를 고갈시키는 전략은 이러한 자가면역질환에서 의미 있는 증상 완화를 제공할 수 있다. NMOSD는 시신경, 척수, 뇌간에 우선적으로 병변이 국소화되는 중추신경계(CNS)의 자가면역성 염증 질환이다. 환자는 대개 시력 저하 또는 실명을 동반한 발작을 경험하고, 보행 상실을 포함한 중증 운동장애가 흔한 척수염 발작, 감각 이상, 장/방광 기능장애, 그리고 조절되지 않는 오심, 구토, 딸꾹질의 특징적 삽화를 동반한 뇌간 발작을 겪는다.