Le pipeline thérapeutique de la NMOSD compte plus de 10 traitements actifs en développement

Plus de 10 entreprises pharmaceutiques développent activement plus de 12 traitements en pipeline pour le trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD), selon une analyse exhaustive du pipeline. Celui-ci comprend des produits aux stades clinique et non clinique, évalués selon le type de produit, le stade, la voie d’administration et le type de molécule.

Le 13 février 2026, Hoffmann-La Roche a annoncé qu’une étude de phase III évaluera principalement la pharmacocinétique de satralizumab chez des patients pédiatriques âgés de 2 à 11 ans atteints de trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) séropositif pour les anticorps anti-aquaporine-4 (AQP4). L’efficacité, la sécurité, la tolérance et la pharmacodynamie seront évaluées de manière descriptive, compte tenu du faible nombre de patients qui seront inclus dans cette étude.

Parmi les principales entreprises actives dans le domaine de la NMOSD figurent Bio-Thera Solutions, Bioray Laboratories, Nanjing Bioheng Biotech Co., Ltd., Nanjing IASO Biotherapeutics, Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co. Ltd, Shanghai Xiniao Biotech Co., Ltd. et d’autres. Parmi les traitements prometteurs en développement figurent Ravulizumab, B001, Eculizumab, Inebilizumab, MIL62, satralizumab, azathioprine (AZA), NPB-01, JYP0061 et d’autres.

BAT4406F, développé par Bio-Thera Solutions, est un candidat mAb anti-CD20 à l’étude, optimisé pour l’ADCC, en développement clinique pour le traitement des maladies auto-immunes. BAT4406F est actuellement évalué dans la NMOSD, une indication orpheline dont la prévalence est estimée entre 0,5 et 10 pour 100 000. BAT4406 est un mAb de type I glyco-ingénieré qui se lie spécifiquement à CD20 sur les cellules B, élimine les cellules B via la CDC et renforce l’effet ADCC. Le médicament est actuellement en phase III de développement pour le traitement du trouble du spectre de la neuromyélite optique.

B001, développé par Shanghai Jiaolian Drug Research and Development Co., Ltd, est un anticorps monoclonal anti-CD20 recombinant humanisé. Il agit en ciblant CD20 sur les cellules B et en déclenchant une cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps (ADCC) afin d’éliminer les cellules B autoréactives, un mécanisme conforme aux objectifs actuels du traitement de la NMOSD. Conçu pour une administration intraveineuse, B001 vise à réduire les rechutes.

Le trouble du spectre de la neuromyélite optique est une maladie auto-immune rare et sévère du système nerveux central, dans laquelle le système immunitaire de l’organisme attaque par erreur des cellules saines des nerfs optiques et de la moelle épinière. Cette affection entraîne souvent des épisodes de névrite optique (provoquant douleur oculaire et perte de vision) et de myélite transverse (provoquant faiblesse, paralysie, perte de sensibilité et dysfonctionnement vésical ou intestinal). Contrairement à la sclérose en plaques, la NMOSD est fréquemment associée à des anticorps dirigés contre l’aquaporine-4 (AQP4-IgG), qui ciblent des protéines de canaux hydriques sur les astrocytes, entraînant inflammation et lésions nerveuses.

Les cellules B ont été impliquées dans la pathogenèse de nombreuses maladies auto-immunes, notamment des troubles du système nerveux central, la sclérose en plaques (MS) et la NMOSD. La déplétion des cellules B pourrait apporter un soulagement significatif dans ces maladies auto-immunes. La NMOSD est un trouble inflammatoire auto-immun du système nerveux central (CNS) avec une localisation préférentielle au nerf optique, à la moelle épinière et au tronc cérébral. Les patients présentent typiquement des épisodes de perte de vision ou de cécité, des poussées de myélite avec souvent une atteinte motrice sévère incluant une perte de la marche, des troubles sensitifs, un dysfonctionnement intestinal/vésical, ainsi que des atteintes du tronc cérébral avec des épisodes caractéristiques de nausées, vomissements et hoquets incoercibles.