骨髓纤维化药物管线显著扩张：35家以上公司开发超40种候选药物

骨髓纤维化治疗领域正在经历显著扩张，超过35家公司正在临床和临床前阶段开发超过40种管线候选药物。全面的管线分析揭示了针对这种罕见血液癌症的多样化研究性资产，该疾病年发病率为每10万人中1-3例新病例，美国估计患病率约为25,000名患者。

近期进展突显了显著的临床试验活动。2026年2月，Prelude Therapeutics宣布启动PRT12396的I期研究，这是一项针对高危真性红细胞增多症以及中高危骨髓纤维化患者的开放标签、多中心安全性和有效性研究。主要终点包括安全性、有效性和药代动力学特征。

2026年1月，Cellenkos Inc.获得美国食品药品监督管理局对其研究性产品CK0804治疗骨髓纤维化的孤儿药认定。该公司正在开发用于自身免疫和炎症性疾病的同种异体、即用型调节性T细胞疗法。

2025年末和2026年初实现了多项关键临床试验里程碑。Karyopharm Therapeutics Inc.于2025年9月完成其III期SENTRY试验患者入组，该试验评估selinexor联合ruxolitinib用于未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者。该公司还启动了一项全球、多中心、两部分研究，以评估selinexor联合ruxolitinib在未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的安全性和有效性，包括一个开放标签的I期部分以确定安全性和推荐剂量，随后进行随机、双盲的III期评估。

Incyte报告称，评估其研究性疗法作为单药治疗以及与ruxolitinib联合治疗骨髓纤维化患者的I期临床数据预计在2025年下半年公布。该公司还于2025年6月与QIAGEN合作，开发一种新型诊断panel，以支持Incyte针对骨髓增殖性肿瘤（包括单克隆抗体候选药物INCA033989）的广泛研究性产品组合。

多家公司于2025年1月启动了临床研究。Geron Corporation开始了一项临床研究，以评估接受imetelstat治疗的中危-2和高危骨髓纤维化患者与JAK抑制剂治疗后复发或难治后接受最佳可用疗法相比的总生存期。Ryvu Therapeutics启动了一项临床试验，以检查RVU120在中高危原发性或继发性骨髓纤维化成年患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学，该药物可作为单药治疗或与ruxolitinib联合使用。

AbbVie启动了TRANSFORM-2试验，这是一项随机、开放标签的III期研究，比较navitoclax联合ruxolitinib与最佳可用疗法在复发或难治性骨髓纤维化患者中的效果。Celgene启动了一项III期研究，以评估luspatercept与安慰剂在接受伴随JAK2抑制剂治疗且需要红细胞输血的MPN相关骨髓纤维化和贫血患者中的疗效和安全性。

Keros Therapeutics正在开发KER-050，这是一种研究性治疗蛋白，旨在通过抑制TGF-β蛋白家族特定成员的信号传导来增强红细胞和血小板生成。该疗法旨在治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症——如贫血和血小板减少症。

Stemline Therapeutics进行了一项多中心、多组临床试验，评估tagraxofusp（一种靶向CD123的疗法）在慢性粒单核细胞白血病或骨髓纤维化患者中的安全性和有效性。该管线评估涵盖了多个参数的治疗方法，包括产品类别、开发阶段、给药途径和分子类别，同时还确定了该领域内已终止和非活跃的管线项目。