El pipeline de mielofibrosis se expande con más de 40 candidatos de más de 35 empresas
El pipeline terapéutico para mielofibrosis ahora incluye más de 40 candidatos de más de 35 empresas, con desarrollos recientes que incluyen la designación de fármaco huérfano para CK0804 y múltiples inicios de ensayos de Fase III. Los hitos clínicos clave incluyen la finalización del reclutamiento en el ensayo SENTRY de Karyopharm y los próximos datos de Fase I de los estudios de terapia combinada de Incyte.
El panorama terapéutico de la mielofibrosis está experimentando una expansión significativa, con más de 35 empresas desarrollando más de 40 candidatos en pipeline en etapas clínicas y preclínicas. Un análisis integral del pipeline revela una amplia gama de activos en investigación dirigidos a este cáncer sanguíneo raro, que tiene una incidencia anual de 1-3 nuevos casos por cada 100.000 personas y una prevalencia estimada en EE.UU. de aproximadamente 25.000 pacientes.
Los desarrollos recientes destacan una actividad sustancial en ensayos clínicos. En febrero de 2026, Prelude Therapeutics anunció un estudio de Fase 1 de PRT12396, un estudio de seguridad y eficacia abierto, multicéntrico en pacientes con policitemia vera de alto riesgo y mielofibrosis intermedia y de alto riesgo. Los criterios de valoración principales incluyen seguridad, eficacia y perfil farmacocinético.
En enero de 2026, Cellenkos Inc. recibió la designación de fármaco huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su producto en investigación CK0804 para el tratamiento de mielofibrosis. La empresa está desarrollando terapias con células T reguladoras alogénicas listas para usar para enfermedades autoinmunes e inflamatorias.
Varios hitos clave de ensayos clínicos se alcanzaron a finales de 2025 y principios de 2026. Karyopharm Therapeutics Inc. completó el reclutamiento de pacientes en su ensayo de Fase III SENTRY que evalúa selinexor en combinación con ruxolitinib para pacientes con mielofibrosis sin tratamiento previo con inhibidores de JAK en septiembre de 2025. La empresa también lanzó un estudio global, multicéntrico, de dos partes para evaluar la seguridad y eficacia de selinexor en combinación con ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis sin tratamiento previo con inhibidores de JAK, incluyendo un componente de Fase I abierto para determinar la seguridad y la dosis recomendada, seguido de una evaluación aleatorizada, doble ciego de Fase III.
Incyte informó que se esperan datos clínicos de Fase I que evalúan su terapia en investigación como monoterapia y en combinación con ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis en la segunda mitad de 2025. La empresa también colaboró con QIAGEN en junio de 2025 para desarrollar un panel de diagnóstico novedoso para respaldar el amplio portafolio de investigación de Incyte para neoplasias mieloproliferativas, incluido el candidato a anticuerpo monoclonal INCA033989.
Múltiples empresas iniciaron estudios clínicos en enero de 2025. Geron Corporation comenzó un estudio clínico para evaluar la supervivencia general en pacientes con mielofibrosis de riesgo intermedio-2 y alto tratados con imetelstat en comparación con la mejor terapia disponible después de recaída o refractariedad al tratamiento con inhibidores de JAK. Ryvu Therapeutics inició un ensayo clínico para examinar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de RVU120 en pacientes adultos con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio o alto, administrado como monoterapia o en combinación con ruxolitinib.
AbbVie lanzó el ensayo TRANSFORM-2, un estudio de Fase III aleatorizado, abierto que compara navitoclax más ruxolitinib versus la mejor terapia disponible en pacientes con mielofibrosis recidivante o refractaria. Celgene inició un estudio de Fase III para evaluar la eficacia y seguridad de luspatercept versus placebo en pacientes con mielofibrosis asociada a MPN y anemia que reciben terapia concomitante con inhibidores de JAK2 y requieren transfusiones de glóbulos rojos.
Keros Therapeutics está desarrollando KER-050, una proteína terapéutica en investigación destinada a mejorar la producción de glóbulos rojos y plaquetas mediante la inhibición de la señalización de miembros específicos de la familia de proteínas TGF-β. La terapia está destinada al tratamiento de citopenias—como anemia y trombocitopenia—en pacientes con síndromes mielodisplásicos y mielofibrosis.
Stemline Therapeutics realizó un ensayo clínico multicéntrico, de múltiples brazos que evaluó la seguridad y eficacia de tagraxofusp, una terapia dirigida a CD123, en pacientes con leucemia mielomonocítica crónica o mielofibrosis. La evaluación del pipeline cubre terapias en múltiples parámetros, incluida la categoría del producto, fase de desarrollo, vía de administración y clase molecular, mientras también identifica programas de pipeline discontinuados e inactivos en este espacio.