골수섬유증 치료제 파이프라인 확장...35개 이상 기업서 40여개 후보물질 개발 중

골수섬유증 치료 환경은 상당한 확장을 경험하고 있으며, 35개 이상의 기업이 임상 및 전임상 단계에서 40개 이상의 파이프라인 후보물질을 개발 중이다. 포괄적인 파이프라인 분석은 이 희귀 혈액암을 표적으로 하는 다양한 연구용 자산을 보여준다. 골수섬유증은 인구 10만 명당 연간 1-3건의 신규 발생률을 보이며, 미국에서는 약 25,000명의 환자가 있는 것으로 추정된다.

최근 발전은 상당한 임상시험 활동을 강조한다. 2026년 2월, Prelude Therapeutics는 고위험 진성적혈구증가증 및 중등도 및 고위험 골수섬유증 환자를 대상으로 한 오픈라벨, 다기관 안전성 및 효능 연구인 PRT12396의 1상 연구를 발표했다. 주요 종료점에는 안전성, 효능 및 약동학적 프로파일이 포함된다.

2026년 1월, Cellenkos Inc.는 골수섬유증 치료를 위한 연구용 제품 CK0804에 대해 미국 식품의약국(FDA) 오판 드럭 지정을 받았다. 이 회사는 자가면역 및 염증성 질환을 위한 동종(allogeneic), 즉시 사용 가능한(off-the-shelf) 조절 T 세포 치료제를 개발 중이다.

2025년 말과 2026년 초에 여러 주요 임상시험 이정표가 달성되었다. Karyopharm Therapeutics Inc.는 2025년 9월 JAK 억제제 미치료 골수섬유증 환자를 대상으로 셀리넥소르와 룩솔리티닙 병용요법을 평가하는 3상 SENTRY 시험에서 환자 등록을 완료했다. 이 회사는 또한 JAK 억제제 미치료 골수섬유증 환자를 대상으로 셀리넥소르와 룩솔리티닙 병용요법의 안전성과 효능을 평가하기 위한 글로벌, 다기관, 2부작 연구를 시작했다. 이 연구에는 안전성과 권장 용량을 결정하기 위한 오픈라벨 1상 구성요소와 무작위, 이중맹검 3상 평가가 포함된다.

Incyte는 골수섬유증 환자를 대상으로 단독요법 및 룩솔리티닙과 병용한 연구용 치료제를 평가하는 1상 임상 데이터가 2025년 하반기에 예상된다고 보고했다. 이 회사는 또한 2025년 6월 QIAGEN과 협력하여 단일클론항체 후보물질 INCA033989를 포함한 골수증식성 종양에 대한 Incyte의 광범위한 연구용 포트폴리오를 지원하기 위한 새로운 진단 패널을 개발했다.

여러 기업이 2025년 1월 임상 연구를 시작했다. Geron Corporation은 JAK 억제제 치료 후 재발 또는 불응성을 보이는 중등도-2 및 고위험 골수섬유증 환자를 대상으로 이메텔스타트 치료와 최적 가용 요법을 비교하여 전체 생존율을 평가하기 위한 임상 연구를 시작했다. Ryvu Therapeutics는 중등도 또는 고위험 원발성 또는 이차성 골수섬유증 성인 환자를 대상으로 단독요법 또는 룩솔리티닙과 병용하여 투여되는 RVU120의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 검토하기 위한 임상시험을 시작했다.

AbbVie는 재발 또는 불응성 골수섬유증 환자를 대상으로 나비토클락스와 룩솔리티닙 병용요법 대 최적 가용 요법을 비교하는 무작위, 오픈라벨 3상 연구인 TRANSFORM-2 시험을 시작했다. Celgene는 동반 JAK2 억제제 요법을 받고 적혈구 수혈이 필요한 MPN 관련 골수섬유증 및 빈혈 환자를 대상으로 루스파터셉트 대 위약의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 연구를 시작했다.

Keros Therapeutics는 특정 TGF-β 단백질 패밀리 구성원의 신호 전달을 억제하여 적혈구 및 혈소판 생산을 향상시키기 위한 연구용 치료 단백질인 KER-050을 개발 중이다. 이 치료제는 골수이형성증후군 및 골수섬유증 환자의 빈혈 및 혈소판감소증과 같은 혈구감소증 치료를 위한 것이다.

Stemline Therapeutics는 만성 골수단핵구성 백혈병 또는 골수섬유증 환자를 대상으로 CD123 표적 치료제인 타그락소퍼스의 안전성과 효능을 평가하는 다기관, 다중암 임상시험을 수행했다. 이 파이프라인 평가는 제품 범주, 개발 단계, 투여 경로 및 분자 클래스를 포함한 여러 매개변수에 걸친 치료제를 다루며, 이 분야 내에서 중단 및 비활성 파이프라인 프로그램도 식별한다.