Pipeline de Mielofibrose Expande com Mais de 40 Candidatos de 35+ Empresas
O pipeline terapêutico para mielofibrose agora inclui mais de 40 candidatos de mais de 35 empresas, com desenvolvimentos recentes incluindo a Designação de Medicamento Órfão para CK0804 e múltiplas iniciações de ensaios de Fase III. Marcos clínicos importantes incluem o recrutamento concluído no ensaio SENTRY da Karyopharm e dados de Fase I esperados dos estudos de terapia combinada da Incyte.
O cenário terapêutico da mielofibrose está passando por uma expansão significativa, com mais de 35 empresas desenvolvendo mais de 40 candidatos em pipeline em estágios clínicos e pré-clínicos. Uma análise abrangente do pipeline revela uma gama diversificada de ativos investigacionais direcionados a este câncer sanguíneo raro, que tem uma incidência anual de 1-3 novos casos por 100.000 pessoas e uma prevalência estimada nos EUA de aproximadamente 25.000 pacientes.
Desenvolvimentos recentes destacam uma atividade substancial de ensaios clínicos. Em fevereiro de 2026, a Prelude Therapeutics anunciou um estudo de Fase 1 do PRT12396, um estudo aberto, multicêntrico de segurança e eficácia em pacientes com policitemia vera de alto risco e mielofibrose intermediária e de alto risco. Os endpoints primários incluem perfil de segurança, eficácia e farmacocinética.
Em janeiro de 2026, a Cellenkos Inc. recebeu a Designação de Medicamento Órfão da U.S. Food and Drug Administration para seu produto investigacional CK0804 para o tratamento da mielofibrose. A empresa está desenvolvendo terapias com células T regulatórias alogênicas, prontas para uso, para doenças autoimunes e inflamatórias.
Vários marcos importantes de ensaios clínicos foram alcançados no final de 2025 e início de 2026. A Karyopharm Therapeutics Inc. completou o recrutamento de pacientes em seu ensaio de Fase III SENTRY avaliando selinexor em combinação com ruxolitinib para pacientes com mielofibrose naïve a inibidores de JAK em setembro de 2025. A empresa também lançou um estudo global, multicêntrico, de duas partes para avaliar a segurança e eficácia de selinexor em combinação com ruxolitinib em pacientes com mielofibrose naïve a inibidores de JAK, incluindo um componente de Fase I aberto para determinar a segurança e a dose recomendada, seguido por uma avaliação randomizada, duplo-cego de Fase III.
A Incyte relatou que dados clínicos de Fase I avaliando sua terapia investigacional como monoterapia e em combinação com ruxolitinib em pacientes com mielofibrose são esperados na segunda metade de 2025. A empresa também colaborou com a QIAGEN em junho de 2025 para desenvolver um painel de diagnóstico novo para apoiar o amplo portfólio investigacional da Incyte para neoplasias mieloproliferativas, incluindo o candidato a anticorpo monoclonal INCA033989.
Múltiplas empresas iniciaram estudos clínicos em janeiro de 2025. A Geron Corporation iniciou um estudo clínico para avaliar a sobrevida global em pacientes com mielofibrose de risco intermediário-2 e alto tratados com imetelstat em comparação com a melhor terapia disponível após recaída ou refratariedade ao tratamento com inibidor de JAK. A Ryvu Therapeutics iniciou um ensaio clínico para examinar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do RVU120 em pacientes adultos com mielofibrose primária ou secundária de risco intermediário ou alto, administrado como monoterapia ou em combinação com ruxolitinib.
A AbbVie lançou o ensaio TRANSFORM-2, um estudo de Fase III randomizado, aberto, comparando navitoclax mais ruxolitinib versus a melhor terapia disponível em pacientes com mielofibrose recidivada ou refratária. A Celgene iniciou um estudo de Fase III para avaliar a eficácia e segurança de luspatercept versus placebo em pacientes com mielofibrose associada a MPN e anemia que estão recebendo terapia concomitante com inibidor de JAK2 e requerem transfusões de glóbulos vermelhos.
A Keros Therapeutics está desenvolvendo o KER-050, uma proteína terapêutica investigacional destinada a melhorar a produção de glóbulos vermelhos e plaquetas através da inibição da sinalização de membros específicos da família de proteínas TGF-β. A terapia é destinada ao tratamento de citopenias—como anemia e trombocitopenia—em pacientes com Síndromes Mielodisplásicas e Mielofibrose.
A Stemline Therapeutics conduziu um ensaio clínico multicêntrico, multiarmo, avaliando a segurança e eficácia de tagraxofusp, uma terapia direcionada a CD123, em pacientes com leucemia mielomonocítica crônica ou mielofibrose. A avaliação do pipeline abrange terapias em múltiplos parâmetros, incluindo categoria do produto, fase de desenvolvimento, via de administração e classe molecular, enquanto também identifica programas de pipeline descontinuados e inativos neste espaço.