骨髄線維症治療パイプラインが拡大、35社以上から40以上の候補薬が開発中

骨髄線維症治療の状況は著しい拡大を経験しており、35社以上が臨床段階および前臨床段階で40以上のパイプライン候補薬を開発している。包括的なパイプライン分析により、この希少な血液がんを標的とする多様な研究資産が明らかになった。骨髄線維症は年間10万人あたり1-3例の新規発症率があり、米国での推定有病者数は約25,000人である。

最近の進展は、相当な臨床試験活動を強調している。2026年2月、Prelude TherapeuticsはPRT12396の第I相試験を発表した。これは高リスク真性多血症および中間・高リスク骨髄線維症患者を対象としたオープンラベル、多施設共同の安全性・有効性研究である。主要評価項目には安全性、有効性、薬物動態プロファイルが含まれる。

2026年1月、Cellenkos Inc.は骨髄線維症治療のための研究製品CK0804に対して米国食品医薬品局（FDA）の希少疾病用医薬品指定を取得した。同社は自己免疫疾患および炎症性疾患のための同種異系、オフザシェルフ、制御性T細胞療法を開発している。

2025年後半から2026年初頭にかけて、いくつかの主要な臨床試験マイルストーンが達成された。Karyopharm Therapeutics Inc.は2025年9月、JAK阻害剤未治療の骨髄線維症患者におけるセリネキソールとルキソリチニブ併用を評価する第III相SENTRY試験の患者登録を完了した。同社はまた、JAK阻害剤未治療の骨髄線維症患者におけるセリネキソールとルキソリチニブ併用の安全性と有効性を評価するためのグローバルな多施設共同二部構成研究を開始した。これには安全性と推奨投与量を決定するためのオープンラベル第I相部分と、続く無作為化二重盲検第III相評価が含まれる。

Incyteは、骨髄線維症患者における単独療法およびルキソリチニブとの併用療法としての研究治療薬を評価する第I相臨床データが2025年後半に予定されていると報告した。同社はまた2025年6月、QIAGENと協力し、Incyteの骨髄増殖性腫瘍（MPN）に対する広範な研究ポートフォリオを支援するための新規診断パネルを開発した。これにはモノクローナル抗体候補INCA033989が含まれる。

複数の企業が2025年1月に臨床研究を開始した。Geron Corporationは、JAK阻害剤治療後の再発または抵抗性を示す中間-2および高リスク骨髄線維症患者における、イメテルスタット治療と最適利用可能療法との比較による全生存期間を評価する臨床研究を開始した。Ryvu Therapeuticsは、中間または高リスクの原発性または二次性骨髄線維症の成人患者におけるRVU120の有効性、安全性、薬物動態、薬力学を検討する臨床試験を開始した。これは単独療法またはルキソリチニブとの併用療法として投与される。

AbbVieはTRANSFORM-2試験を開始した。これは再発または難治性骨髄線維症患者におけるナビトクラックスとルキソリチニブ併用療法と最適利用可能療法を比較する無作為化オープンラベル第III相研究である。Celgeneは、併用JAK2阻害剤療法を受け、赤血球輸血を必要とするMPN関連骨髄線維症および貧血患者におけるルスパテルセプトとプラセボの有効性と安全性を評価する第III相研究を開始した。

Keros TherapeuticsはKER-050を開発している。これはTGF-βタンパク質ファミリーの特定のメンバーからのシグナル伝達を阻害することにより、赤血球および血小板産生を増強することを目的とした研究治療タンパク質である。この療法は、骨髄異形成症候群および骨髄線維症患者における貧血や血小板減少症などの血球減少症の治療を目的としている。

Stemline Therapeuticsは、慢性骨髄単球性白血病または骨髄線維症患者におけるCD123標的療法タグラキソファスプの安全性と有効性を評価する多施設共同多腕臨床試験を実施した。このパイプライン評価は、製品カテゴリー、開発段階、投与経路、分子クラスを含む複数のパラメーターにわたる療法をカバーし、この分野における中止および非活性化されたパイプラインプログラムも特定している。