Myelofibrose-Pipeline wächst auf über 40 Kandidaten von mehr als 35 Unternehmen

Die therapeutische Landschaft für Myelofibrose erfährt eine signifikante Expansion, wobei mehr als 35 Unternehmen über 40 Pipeline-Kandidaten in klinischen und präklinischen Stadien entwickeln. Eine umfassende Pipeline-Analyse zeigt eine vielfältige Palette experimenteller Wirkstoffe, die auf diese seltene Blutkrebsart abzielen, die eine jährliche Inzidenz von 1-3 neuen Fällen pro 100.000 Menschen und eine geschätzte US-Prävalenz von etwa 25.000 Patienten aufweist.

Jüngste Entwicklungen zeigen erhebliche klinische Studienaktivitäten. Im Februar 2026 kündigte Prelude Therapeutics eine Phase-1-Studie von PRT12396 an, eine offene, multizentrische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie bei Patienten mit Hochrisiko-Polycythaemia vera sowie intermediärem und hohem Risiko für Myelofibrose. Die primären Endpunkte umfassen Sicherheit, Wirksamkeit und pharmakokinetisches Profil.

Im Januar 2026 erhielt Cellenkos Inc. die Orphan-Drug-Designation der US-amerikanischen Food and Drug Administration für sein experimentelles Produkt CK0804 zur Behandlung von Myelofibrose. Das Unternehmen entwickelt allogene, gebrauchsfertige regulatorische T-Zell-Therapien für Autoimmun- und Entzündungskrankheiten.

Mehrere wichtige klinische Studienmeilensteine wurden Ende 2025 und Anfang 2026 erreicht. Karyopharm Therapeutics Inc. schloss im September 2025 den Patienteneinschluss in seiner Phase-III-SENTRY-Studie zur Bewertung von Selinexor in Kombination mit Ruxolitinib für JAK-Inhibitor-naive Myelofibrose-Patienten ab. Das Unternehmen startete auch eine globale, multizentrische, zweiteilige Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Selinexor in Kombination mit Ruxolitinib bei JAK-Inhibitor-naiven Myelofibrose-Patienten, einschließlich einer offenen Phase-I-Komponente zur Bestimmung der Sicherheit und empfohlenen Dosierung, gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden Phase-III-Bewertung.

Incyte berichtete, dass Phase-I-klinische Daten zur Bewertung seiner experimentellen Therapie als Monotherapie und in Kombination mit Ruxolitinib bei Myelofibrose-Patienten in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 erwartet werden. Das Unternehmen kooperierte auch im Juni 2025 mit QIAGEN, um einen neuartigen Diagnostik-Panel zur Unterstützung von Incytes breitem experimentellen Portfolio für myeloproliferative Neoplasien zu entwickeln, einschließlich des monoklonalen Antikörperkandidaten INCA033989.

Mehrere Unternehmen starteten im Januar 2025 klinische Studien. Geron Corporation begann eine klinische Studie zur Bewertung des Gesamtüberlebens bei Patienten mit intermediärem-2- und Hochrisiko-Myelofibrose, die mit Imetelstat behandelt wurden, im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie nach Rückfall oder Refraktärität gegenüber JAK-Inhibitor-Behandlung. Ryvu Therapeutics startete eine klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RVU120 bei erwachsenen Patienten mit intermediärem oder hohem Risiko für primäre oder sekundäre Myelofibrose, verabreicht entweder als Monotherapie oder in Kombination mit Ruxolitinib.

AbbVie startete die TRANSFORM-2-Studie, eine randomisierte, offene Phase-III-Studie, die Navitoclax plus Ruxolitinib versus beste verfügbare Therapie bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Myelofibrose vergleicht. Celgene startete eine Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept versus Placebo bei Patienten mit MPN-assoziierter Myelofibrose und Anämie, die eine begleitende JAK2-Inhibitor-Therapie erhalten und Erythrozyten-Transfusionen benötigen.

Keros Therapeutics entwickelt KER-050, ein experimentelles therapeutisches Protein, das darauf abzielt, die Produktion roter Blutkörperchen und Blutplättchen durch Hemmung der Signalübertragung von spezifischen Mitgliedern der TGF-β-Proteinfamilie zu verbessern. Die Therapie ist für die Behandlung von Zytopenien – wie Anämie und Thrombozytopenie – bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen und Myelofibrose vorgesehen.

Stemline Therapeutics führte eine multizentrische, mehrarmige klinische Studie durch, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Tagraxofusp, einer CD123-gerichteten Therapie, bei Patienten mit chronischer myelomonozytärer Leukämie oder Myelofibrose bewertete. Die Pipeline-Bewertung umfasst Therapien über mehrere Parameter hinweg, einschließlich Produktkategorie, Entwicklungsphase, Verabreichungsweg und Molekülklasse, und identifiziert gleichzeitig eingestellte und inaktive Pipeline-Programme in diesem Bereich.