Le pipeline de la myélofibrose s'élargit avec plus de 40 candidats de plus de 35 entreprises
Le pipeline thérapeutique de la myélofibrose comprend désormais plus de 40 candidats de plus de 35 entreprises, avec des développements récents incluant la désignation de médicament orphelin pour CK0804 et plusieurs initiations d'essais de phase III. Les étapes cliniques clés comprennent l'achèvement du recrutement dans l'essai SENTRY de Karyopharm et les données de phase I attendues des études de thérapie combinée d'Incyte.
Le paysage thérapeutique de la myélofibrose connaît une expansion significative, avec plus de 35 entreprises développant plus de 40 candidats en pipeline à travers les stades cliniques et précliniques. Une analyse complète du pipeline révèle une gamme diversifiée d'actifs expérimentaux ciblant ce cancer du sang rare, qui a une incidence annuelle de 1 à 3 nouveaux cas pour 100 000 personnes et une prévalence estimée aux États-Unis d'environ 25 000 patients.
Les développements récents mettent en lumière une activité substantielle d'essais cliniques. En février 2026, Prelude Therapeutics a annoncé une étude de phase 1 du PRT12396, une étude de sécurité et d'efficacité ouverte, multicentrique chez des patients atteints de polyglobulie essentielle à haut risque et de myélofibrose intermédiaire et à haut risque. Les critères d'évaluation principaux incluent la sécurité, l'efficacité et le profil pharmacocinétique.
En janvier 2026, Cellenkos Inc. a reçu la désignation de médicament orphelin de la U.S. Food and Drug Administration pour son produit expérimental CK0804 pour le traitement de la myélofibrose. L'entreprise développe des thérapies cellulaires T régulatrices allogéniques prêtes à l'emploi pour les maladies auto-immunes et inflammatoires.
Plusieurs étapes clés d'essais cliniques ont été atteintes fin 2025 et début 2026. Karyopharm Therapeutics Inc. a terminé le recrutement des patients dans son essai de phase III SENTRY évaluant le sélénixor en combinaison avec le ruxolitinib chez des patients atteints de myélofibrose naïfs des inhibiteurs de JAK en septembre 2025. L'entreprise a également lancé une étude mondiale, multicentrique, en deux parties pour évaluer la sécurité et l'efficacité du sélénixor en combinaison avec le ruxolitinib chez des patients atteints de myélofibrose naïfs des inhibiteurs de JAK, comprenant une composante de phase I ouverte pour déterminer la sécurité et la posologie recommandée, suivie d'une évaluation randomisée, en double aveugle de phase III.
Incyte a rapporté que les données cliniques de phase I évaluant sa thérapie expérimentale en monothérapie et en combinaison avec le ruxolitinib chez des patients atteints de myélofibrose sont attendues dans la seconde moitié de 2025. L'entreprise a également collaboré avec QIAGEN en juin 2025 pour développer un nouveau panel diagnostique pour soutenir le large portefeuille expérimental d'Incyte pour les néoplasmes myéloprolifératifs, y compris le candidat anticorps monoclonal INCA033989.
Plusieurs entreprises ont initié des études cliniques en janvier 2025. Geron Corporation a commencé une étude clinique pour évaluer la survie globale chez des patients atteints de myélofibrose intermédiaire-2 et à haut risque traités avec l'imételstat par rapport à la meilleure thérapie disponible après rechute ou réfractarité au traitement par inhibiteur de JAK. Ryvu Therapeutics a initié un essai clinique pour examiner l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RVU120 chez des patients adultes atteints de myélofibrose primaire ou secondaire de risque intermédiaire ou élevé, administré soit en monothérapie, soit en combinaison avec le ruxolitinib.
AbbVie a lancé l'essai TRANSFORM-2, une étude de phase III randomisée, ouverte comparant le navitoclax plus le ruxolitinib par rapport à la meilleure thérapie disponible chez des patients atteints de myélofibrose en rechute ou réfractaire. Celgene a initié une étude de phase III pour évaluer l'efficacité et la sécurité du luspatercept par rapport au placebo chez des patients atteints de myélofibrose associée aux néoplasmes myéloprolifératifs et d'anémie qui reçoivent une thérapie concomitante par inhibiteur de JAK2 et nécessitent des transfusions de globules rouges.
Keros Therapeutics développe le KER-050, une protéine thérapeutique expérimentale destinée à améliorer la production de globules rouges et de plaquettes en inhibant la signalisation de membres spécifiques de la famille de protéines TGF-β. La thérapie est destinée au traitement des cytopénies—telles que l'anémie et la thrombocytopénie—chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques et de myélofibrose.
Stemline Therapeutics a mené un essai clinique multicentrique, multi-bras évaluant la sécurité et l'efficacité du tagraxofusp, une thérapie ciblant le CD123, chez des patients atteints de leucémie myélomonocytaire chronique ou de myélofibrose. L'évaluation du pipeline couvre les thérapies à travers plusieurs paramètres, y compris la catégorie de produit, la phase de développement, la voie d'administration et la classe moléculaire, tout en identifiant également les programmes de pipeline abandonnés et inactifs dans ce domaine.