Leonard Zon荣获2026年March of Dimes发育生物学奖

March of Dimes将2026年Richard B Johnston Jr, MD Prize授予血液学家Leonard Zon博士,以表彰其开创性的斑马鱼研究,阐明了胚胎血液发育机制,并推动了儿童遗传性血液疾病的突破性治疗。从发现铁转运基因**ferroportin**到揭示**prostaglandin E2**显著扩增干细胞,他的成果正持续转化为接近临床的新疗法与监管审评中的治疗方案。

March of Dimes宣布,著名血液学家兼干细胞科学家Leonard Zon博士因其在发育生物学领域的工作,获得2026年March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize。他的开创性研究阐明了血液如何在胚胎中发育,从而加深了对包括妊娠期在内的罕见血液疾病的认识,并推动了针对影响婴儿与儿童的遗传性血液疾病的突破性治疗。

Zon博士是Boston Children's Hospital干细胞研究项目主任、Harvard Medical School儿科医学Grousbeck教授,也是一位备受赞誉的临床科学家。他开创性地将斑马鱼作为研究人类疾病的模型,重点关注影响新生儿与儿童的血液疾病和癌症。

1993年,出于对血液如何发育的强烈求知欲,并希望减轻罕见却破坏性极强的遗传性血液疾病所带来的负担,Zon博士将研究目光投向斑马鱼——一种体长约1.5英寸、身具横向条纹、胚胎透明且每周可产下300枚胚胎的热带鱼。这种独特的海洋生物帮助他在人类生物学与疾病治疗方面取得了非凡发现。其中包括:他和团队阐明了胚胎血液发育的通路,从而加深了对包括妊娠期在内的罕见血液疾病的理解;发现了ferroportin(铁输出蛋白),这一铁转运基因可将关键微量营养素从母体输送至胎儿;并鉴定出一种生长因子,可使干细胞群体呈指数级扩增,用于治疗包括镰状细胞贫血在内的儿童血液疾病的基因治疗。

作为最早将斑马鱼用于研究人类疾病的科学家之一,Zon博士在20世纪90年代末带领团队发现了5个此前从未被认为与血液疾病相关的人类基因。这一突破令血液学领域为之振奋,也让斑马鱼被确立为不仅可靠——更是卓越——的人类疾病模型。

在Zon博士团队发现的这5个新基因中,最重要的是在2000年发现的铁转运基因ferroportin。该基因确保铁元素——从而也包括携氧的血红蛋白——可通过胎盘从母体输送到胎儿。这一发现改变了人们对缺铁及妊娠期贫血的认识。妊娠期贫血是一种全球常见状况,可导致早产和低出生体重。该发现为预防与治疗母体贫血及其对胎儿发育的影响开辟了新途径。

Zon博士于2002年创立International Society for Stem Cell Research,也在利用干细胞治疗影响婴儿与儿童的血液疾病方面作出变革性发现。2007年,他的实验室揭示prostaglandin E2(前列腺素E2)可显著扩增斑马鱼的干细胞群体。2013年的人体临床试验(clinical trial)证实了这种脂质分子的效力:将其加入供体脐带血可使受者的干细胞群体增加400%,从而大幅提高白血病患者的移植成功率。如今,前列腺素相关发现已被常规用于干细胞基因治疗,以治疗儿童遗传性血液疾病,包括镰状细胞贫血、地中海贫血和原发性免疫缺陷,并推动了全球研究团队在基因治疗技术上的进步。

Zon博士的发现仍在持续催生新的治疗方案。他的斑马鱼研究促成了一种用于Diamond-Blackfan anemia(Diamond-Blackfan贫血)的新型治疗方法,目前正接近进入人体临床试验;此外,他所创立的一家公司开发的、用于治疗一种名为spinal muscular atrophy(脊髓性肌萎缩症)的儿科疾病的疗法,目前正在接受Food and Drug Administration的审评。

March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize旨在表彰那些在发育生物学领域的工作改变了我们对人类健康理解的科学家。Zon博士运用发育生物学阐明胚胎中血液形成机制,正是这一使命的典范,并可直接应用于妊娠并发症与儿童疾病。

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References

  1. Leonard Zon Receives March of Dimes Richard B. Johnston Jr., MD Prize · hms.harvard.edu
  2. Renowned developmental biologist wins March of Dimes Prize - EurekAlert! · www.eurekalert.org
  3. Renowned Developmental Biologist Wins March of Dimes Prize - PR Newswire · www.prnewswire.com