Leonard Zon remporte le March of Dimes Prize 2026 pour ses recherches en biologie du développement

March of Dimes a annoncé que le Dr Leonard Zon, éminent hématologue et scientifique des cellules souches, est le lauréat du 2026 March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize pour ses travaux en biologie du développement. Ses recherches pionnières ont permis d’élucider comment le sang se développe chez l’embryon, conduisant à une meilleure compréhension des maladies sanguines rares, y compris pendant la grossesse, ainsi qu’à des traitements de rupture contre des troubles sanguins génétiques touchant les bébés et les enfants.

Le Dr Zon, directeur du Stem Cell Research Program au Boston Children's Hospital et titulaire de la chaire Grousbeck Professor of Pediatric Medicine à la Harvard Medical School, est un médecin-chercheur renommé qui a été pionnier dans l’utilisation du poisson zèbre (zebrafish) comme modèle d’étude des maladies humaines, avec un intérêt particulier pour les maladies du sang et les cancers touchant les nouveau-nés et les enfants.

En 1993, poussé par son désir de comprendre comment le sang se développe et d’atténuer des maladies sanguines génétiques rares mais dévastatrices, le Dr Zon s’est tourné vers le poisson zèbre, un poisson tropical de 1,5 pouce, aux rayures horizontales, doté d’embryons transparents et capable de pondre 300 embryons par semaine. Cette créature aquatique singulière l’a aidé à réaliser des découvertes remarquables sur la biologie humaine et le traitement des maladies. Parmi celles-ci, lui et son équipe ont éclairé les voies du développement du sang chez l’embryon, permettant une meilleure compréhension de maladies sanguines rares, notamment pendant la grossesse ; découvert ferroportin, le gène du transporteur du fer qui fait passer ce micronutriment essentiel de la mère au bébé ; et identifié un facteur de croissance qui augmente de manière exponentielle les populations de cellules souches pour une utilisation dans les thérapies géniques chez les enfants atteints de troubles sanguins, dont la drépanocytose.

Parmi les premiers scientifiques à étudier le poisson zèbre en vue de comprendre les maladies humaines, le Dr Zon a dirigé, à la fin des années 1990, une équipe qui a découvert cinq gènes humains jusqu’alors jamais impliqués dans les maladies du sang. Cette avancée a électrisé le domaine de l’hématologie et a consacré le poisson zèbre non seulement comme un modèle fiable — mais aussi exceptionnel — des maladies humaines.

Parmi les cinq nouveaux gènes découverts par l’équipe du Dr Zon, la découverte la plus marquante a été celle de la ferroportine, le gène du transporteur du fer, en 2000. Ce gène veille à ce que le fer — et donc l’hémoglobine qui transporte l’oxygène — soit acheminé de la mère au bébé via le placenta. Cette découverte a transformé la compréhension de la carence en fer et de l’anémie de la grossesse, une affection fréquente dans le monde, susceptible d’entraîner une naissance prématurée et un faible poids de naissance. Ces résultats ont ouvert de nouvelles voies pour prévenir et traiter l’anémie maternelle et ses effets sur le développement fœtal.

Le Dr Zon, qui a fondé l’International Society for Stem Cell Research en 2002, est également à l’origine d’une découverte déterminante concernant les cellules souches pour traiter des troubles sanguins touchant les enfants et les bébés. En 2007, son laboratoire a montré que la prostaglandin E2 pouvait accroître de façon spectaculaire les populations de cellules souches chez le poisson zèbre. Des essais cliniques (clinical trials) chez l’humain en 2013 ont confirmé la puissance de ce lipide : son ajout au sang de cordon ombilical d’un donneur a augmenté de 400 % les populations de cellules souches chez le receveur, améliorant considérablement la réussite des greffes chez les patients atteints de leucémie. Aujourd’hui, la découverte sur la prostaglandine est couramment utilisée en thérapie génique à base de cellules souches pour traiter des maladies sanguines génétiques chez l’enfant, notamment la drépanocytose, la thalassémie et les déficits immunitaires primitifs, et a permis des avancées des techniques de thérapie génique utilisées par des équipes de recherche dans le monde entier.

Les découvertes du Dr Zon continuent de déboucher sur de nouveaux traitements. Ses travaux sur le poisson zèbre ont conduit à une nouvelle option thérapeutique contre l’anémie de Diamond-Blackfan, désormais proche d’entrer en essais cliniques chez l’humain, ainsi qu’à un traitement contre une maladie pédiatrique appelée atrophie musculaire spinale, développé par une entreprise qu’il a fondée, actuellement en cours d’examen par la Food and Drug Administration.

Le March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize récompense des scientifiques dont les travaux en biologie du développement ont transformé notre compréhension de la santé humaine. L’utilisation par le Dr Zon de la biologie du développement pour éclairer la formation du sang chez l’embryon illustre cette mission, avec des applications directes aux complications de la grossesse et aux maladies de l’enfance.