Leonard Zon vence o March of Dimes Prize 2026 por pesquisas em biologia do desenvolvimento

March of Dimes anunciou o renomado hematologista e cientista de células-tronco Dr. Leonard Zon como vencedor do 2026 March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize por seu trabalho em biologia do desenvolvimento. Seu trabalho pioneiro esclareceu como o sangue se desenvolve em embriões, levando a uma compreensão mais profunda de doenças sanguíneas raras, inclusive na gestação, e a tratamentos inovadores para distúrbios sanguíneos genéticos que afetam bebês e crianças.

Dr. Zon, Diretor do Programa de Pesquisa em Células-Tronco do Boston Children's Hospital e Professor Grousbeck de Medicina Pediátrica na Harvard Medical School, é um médico-cientista amplamente reconhecido que foi pioneiro no uso do zebrafish como modelo para estudar doenças humanas, com foco em doenças do sangue e cânceres que afetam recém-nascidos e crianças.

Em 1993, motivado por seu desejo de entender como o sangue se desenvolve e de mitigar doenças sanguíneas genéticas raras, porém devastadoras, Dr. Zon voltou-se para o zebrafish, um peixe tropical de 1,5 polegada com listras horizontais, embriões transparentes e capacidade de pôr 300 embriões por semana. Essa criatura marinha singular o ajudou a realizar descobertas notáveis sobre a biologia humana e o tratamento de doenças. Entre elas, ele e sua equipe elucidaram as vias do desenvolvimento do sangue em embriões, levando a uma compreensão mais profunda de doenças sanguíneas raras, inclusive na gestação; descobriram ferroportin, o gene transportador de ferro que entrega o micronutriente crucial da mãe para o bebê; e identificaram um fator de crescimento que amplia exponencialmente populações de células-tronco para uso em terapias gênicas para crianças com doenças do sangue, incluindo anemia falciforme.

Um dos primeiros cientistas a estudar zebrafish com o objetivo de compreender doenças humanas, Dr. Zon liderou uma equipe no fim da década de 1990 que descobriu cinco genes humanos nunca antes implicados em doenças do sangue. O avanço eletrizou o campo da hematologia e consolidou o zebrafish como não apenas um modelo confiável — mas um modelo excepcional — para doenças humanas.

Dos cinco novos genes descobertos pela equipe de Dr. Zon, o mais significativo foi a descoberta da ferroportin, o gene transportador de ferro, em 2000. O gene garante que o ferro e, consequentemente, a hemoglobina transportadora de oxigênio, sejam entregues da mãe ao bebê através da placenta. Essa descoberta transformou a compreensão da deficiência de ferro e da anemia na gravidez, uma condição comum no mundo todo que pode levar a parto prematuro e baixo peso ao nascer. O achado abriu novos caminhos para prevenir e tratar a anemia materna e seus efeitos sobre o desenvolvimento fetal.

Dr. Zon, que fundou a International Society for Stem Cell Research em 2002, também é responsável por uma descoberta transformadora envolvendo células-tronco para tratar distúrbios sanguíneos que afetam crianças e bebês. Em 2007, seu laboratório revelou que prostaglandin E2 poderia ampliar dramaticamente as populações de células-tronco do zebrafish. Ensaios clínicos (clinical trials) em humanos, em 2013, confirmaram o poder do lipídio: sua adição ao sangue de cordão umbilical do doador aumentou em 400% as populações de células-tronco do receptor, melhorando enormemente o sucesso do transplante para pacientes com leucemia. Hoje, a descoberta da prostaglandina é usada rotineiramente na terapia gênica com células-tronco para tratar doenças sanguíneas genéticas em crianças, incluindo anemia falciforme, talassemia e imunodeficiências primárias, e possibilitou avanços nas técnicas de terapia gênica usadas por equipes de pesquisa no mundo todo.

As descobertas de Dr. Zon continuam a gerar novos tratamentos. Sua pesquisa com zebrafish levou a uma nova terapia para anemia de Diamond-Blackfan, que agora se aproxima de ensaios clínicos (clinical trials) em humanos, e a um tratamento para uma doença pediátrica chamada atrofia muscular espinhal, desenvolvido por uma empresa que ele fundou, atualmente em análise pela Food and Drug Administration.

O March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize reconhece cientistas cujo trabalho em biologia do desenvolvimento transformou nossa compreensão da saúde humana. O uso, por Dr. Zon, da biologia do desenvolvimento para esclarecer como o sangue se forma em embriões exemplifica essa missão, com aplicações diretas em complicações da gestação e doenças da infância.