AI工具可在症状出现前数月预测危及生命的移植并发症
研究人员开发了基于AI的工具BIOPREVENT，可通过分析移植后90–100天采集的血液生物标志物与临床数据，预测干细胞与骨髓移植患者发生慢性GVHD及移植相关死亡的风险。该工具在多项多中心研究数据中建立并验证，并已以免费网页版形式提供，帮助临床医生生成个体化风险评估。
一项来自MUSC Hollings Cancer Center的新研究显示，一款强大的人工智能（AI）工具或可帮助临床医生提前识别干细胞和骨髓移植后可能出现的危及生命并发症。该研究发表于《Journal of Clinical Investigation》，将免疫生物标志物、临床数据与机器学习相结合，开发出可用于真实世界风险预测的工具。
对许多患者而言，干细胞或骨髓移植能够挽救生命。但康复并不会在患者出院后结束。对部分患者来说，严重并发症可能在数月后才出现，且往往毫无预警。
其中最棘手的之一是慢性移植物抗宿主病（chronic graft-versus-host disease, GVHD），即移植来源的免疫细胞攻击患者健康组织的一种疾病。该病可累及多个器官，包括皮肤、眼睛、口腔、关节和肺，导致长期残疾，甚至死亡。
由Hollings癌症生物学与免疫学研究项目共同负责人Sophie Paczesny, M.D., Ph.D.领衔，并与威斯康星医学院（Medical College of Wisconsin）国际血液与骨髓移植研究中心（Center for International Blood and Marrow Transplant Research）的Michael Martens, Ph.D.和Brent Logan, Ph.D.合作的研究团队，开发了一款基于AI的工具，或可帮助临床医生在症状出现前识别慢性GVHD高风险患者，从而为更早的监测打开可能。
该团队将机器学习应用于免疫相关蛋白及经验证的临床信息，开发出名为BIOPREVENT的工具，用于评估患者未来发生慢性GVHD以及因移植相关原因死亡的风险。
尽管移植护理已取得重大进步，慢性GVHD仍是移植后发病与死亡的主要原因之一。但该病并非在症状出现时才开始；驱动其发生的生物学变化更早便已启动。
移植后的最初几个月尤为关键。患者可能自觉良好，但体内“水面下”的免疫活动已在为并发症埋下伏笔。到慢性GVHD被确诊时，疾病过程往往已持续数月，在无声中损害机体。
研究人员分析了来自4项大型多中心研究的1,310名干细胞和骨髓移植受者的数据。对移植后90至100天采集的血样进行检测，评估与炎症、免疫激活与调控以及组织损伤与重塑相关的7种免疫蛋白。BIOPREVENT所使用的免疫生物标志物由Paczesny在此前牵头的研究中发现并完成验证。
研究团队将这些生物标志物与9项临床因素相结合，包括患者年龄、移植类型、原发疾病以及既往并发症等信息，这些数据来自移植登记系统。在美国，移植中心必须向Center for International Blood and Marrow Transplant Research提交详尽的、与移植相关的特定数据；对于临床试验患者，还会进行额外审查。Paczesny表示，这些标准化信息有助于确保模型建立在一致且高质量的临床数据之上。
团队测试了多种机器学习方法，以评估其是否能比传统统计方法更准确地预测患者结局。表现最佳的模型基于一种称为Bayesian additive regression trees的统计技术，并成为BIOPREVENT的基础。
结果显示，将血液生物标志物与临床数据相结合的模型在各项指标上均持续优于仅基于临床数据的模型，尤其在预测移植相关死亡方面表现更为突出。团队还在一组独立的移植受者中进一步验证了该工具，证实其能够在模型构建所用人群之外可靠地预测风险。
BIOPREVENT还能将患者分为低风险与高风险组，并在最长达18个月的随访中显示出其结局的明确差异。值得注意的是，不同的生物标志物对应不同的移植结局，这提示慢性GVHD与移植相关死亡至少部分由不同的生物学因素驱动。例如，某一血液生物标志物与移植后死亡风险密切相关，而另一些则更擅长提示哪些患者日后会发生慢性GVHD。
为使研究成果能够在研究之外使用，团队将BIOPREVENT开发为免费的网页版应用。临床医生可输入患者的临床信息与生物标志物数值，并随时间获得个体化风险估计。