Leonard Zon erhält 2026 den March of Dimes Prize für Forschung in der Entwicklungsbiologie

March of Dimes hat den führenden Hämatologen und Stammzellforscher Dr. Leonard Zon als Gewinner des 2026 March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize für seine Arbeit in der Entwicklungsbiologie bekannt gegeben. Seine wegweisende Forschung hat aufgezeigt, wie sich Blut in Embryonen entwickelt, und damit zu einem tieferen Verständnis seltener Bluterkrankungen – auch in der Schwangerschaft – sowie zu bahnbrechenden Behandlungen genetischer Blutkrankheiten bei Säuglingen und Kindern geführt.

Dr. Zon, Direktor des Stem Cell Research Program am Boston Children's Hospital und Grousbeck Professor of Pediatric Medicine an der Harvard Medical School, ist ein renommierter Arzt-Wissenschaftler, der den Einsatz des Zebrafischs als Modell zur Erforschung menschlicher Krankheiten mit Schwerpunkt auf Bluterkrankungen und Krebserkrankungen bei Neugeborenen und Kindern maßgeblich vorangetrieben hat.

1993 wandte sich Dr. Zon – angetrieben von dem Wunsch zu verstehen, wie sich Blut entwickelt, und seltene, aber verheerende genetische Bluterkrankungen abzumildern – dem Zebrafisch zu, einem 1.5-inch großen Tropenfisch mit horizontalen Streifen, transparenten Embryonen und der Fähigkeit, pro Woche 300 Embryonen abzulegen. Das besondere Meereslebewesen hat ihm geholfen, bemerkenswerte Erkenntnisse zur menschlichen Biologie und zur Behandlung von Krankheiten zu gewinnen. Dazu gehören, dass er und sein Team die Signalwege der Blutentwicklung in Embryonen aufgeklärt haben, was zu einem tieferen Verständnis seltener Bluterkrankungen – auch in der Schwangerschaft – führte; dass sie ferroportin, das Eisen-Transportergen, entdeckten, das den entscheidenden Mikronährstoff von der Mutter zum Baby transportiert; und dass sie einen Wachstumsfaktor identifizierten, der Stammzellpopulationen exponentiell vermehrt, um sie in Gentherapien für Kinder mit Bluterkrankungen, einschließlich Sichelzellanämie, einzusetzen.

Als einer der ersten Wissenschaftler, die den Zebrafisch zur Erforschung menschlicher Krankheiten nutzten, leitete Dr. Zon Ende der 1990er-Jahre ein Team, das fünf menschliche Gene entdeckte, die zuvor noch nie mit Bluterkrankungen in Verbindung gebracht worden waren. Dieser Durchbruch elektrisierte das Fachgebiet der Hämatologie und etablierte den Zebrafisch als nicht nur ein zuverlässiges – sondern ein herausragendes – Modell für menschliche Erkrankungen.

Von den fünf neuartigen Genen, die Dr. Zons Team entdeckte, war das wichtigste die Entdeckung von ferroportin, dem Eisen-Transportergen, im Jahr 2000. Das Gen stellt sicher, dass Eisen – und damit sauerstofftransportierendes Hämoglobin – über die Plazenta von der Mutter zum Baby gelangt. Diese Entdeckung veränderte das Verständnis von Eisenmangel und schwangerschaftsbedingter Anämie, einer weltweit häufigen Erkrankung, die zu Frühgeburt und niedrigem Geburtsgewicht führen kann. Der Befund eröffnete neue Wege zur Prävention und Behandlung mütterlicher Anämie und ihrer Auswirkungen auf die fetale Entwicklung.

Dr. Zon, der 2002 die International Society for Stem Cell Research gründete, steht auch hinter einer bahnbrechenden Entdeckung im Bereich der Stammzellen zur Behandlung von Blutkrankheiten bei Kindern und Säuglingen. 2007 zeigte sein Labor, dass prostaglandin E2 Zebrafisch-Stammzellpopulationen dramatisch vermehren kann. Klinische Studien am Menschen im Jahr 2013 bestätigten die Wirkung des Lipids: Seine Zugabe zu gespendetem Nabelschnurblut erhöhte die Stammzellpopulationen der Empfänger um 400% und verbesserte den Transplantationserfolg bei Leukämiepatienten erheblich. Heute wird die Prostaglandin-Entdeckung routinemäßig in der stammzellbasierten Gentherapie eingesetzt, um genetische Bluterkrankungen bei Kindern zu behandeln, darunter Sichelzellanämie, Thalassämie und primäre Immundefekte, und sie hat Fortschritte bei Gentherapie-Techniken ermöglicht, die von Forschungsteams weltweit genutzt werden.

Dr. Zons Entdeckungen führen weiterhin zu neuen Behandlungen. Seine Zebrafisch-Forschung hat zu einem neuartigen Therapeutikum gegen Diamond-Blackfan-Anämie geführt, das sich nun der Erprobung in klinischen Studien am Menschen nähert, und zu einer Behandlung einer pädiatrischen Erkrankung namens spinale Muskelatrophie, die von einem Unternehmen entwickelt wurde, das er gegründet hat und die derzeit von der Food and Drug Administration geprüft wird.

Der March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize zeichnet Wissenschaftler aus, deren Arbeit in der Entwicklungsbiologie unser Verständnis der menschlichen Gesundheit verändert hat. Dr. Zons Einsatz der Entwicklungsbiologie, um aufzuklären, wie Blut in Embryonen entsteht, verkörpert diese Mission – mit direkten Anwendungen für Schwangerschaftskomplikationen und Erkrankungen im Kindesalter.