Leonard Zon gana el Premio March of Dimes 2026 por sus investigaciones en biología del desarrollo

March of Dimes anunció al destacado hematólogo y científico de células madre, el Dr. Leonard Zon, como ganador del 2026 March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize por su trabajo en biología del desarrollo. Su labor pionera ha esclarecido cómo se desarrolla la sangre en los embriones, lo que ha permitido comprender mejor enfermedades sanguíneas raras —incluidas las relacionadas con el embarazo— y lograr tratamientos innovadores para trastornos sanguíneos genéticos que afectan a bebés y niños.

El Dr. Zon, director del Programa de Investigación en Células Madre del Boston Children's Hospital y profesor Grousbeck de Medicina Pediátrica en Harvard Medical School, es un médico-científico reconocido que ha sido pionero en el uso del pez cebra como modelo para estudiar enfermedades humanas, con especial énfasis en las enfermedades de la sangre y los cánceres que afectan a recién nacidos y niños.

En 1993, impulsado por su deseo de entender cómo se forma la sangre y de mitigar enfermedades genéticas raras pero devastadoras, el Dr. Zon recurrió al pez cebra, un pez tropical de 1.5 pulgadas con franjas horizontales, embriones transparentes y la capacidad de poner 300 embriones por semana. Esta singular criatura marina le ha ayudado a realizar hallazgos notables sobre la biología humana y el tratamiento de enfermedades. Entre ellos, él y su equipo han esclarecido las vías del desarrollo de la sangre en embriones, lo que ha conducido a una comprensión más profunda de enfermedades sanguíneas raras, incluidas las del embarazo; descubrieron ferroportin, el gen transportador de hierro que transfiere este micronutriente crucial de la madre al bebé; e identificaron un factor de crecimiento que multiplica de forma exponencial las poblaciones de células madre para su uso en terapias génicas en niños con trastornos sanguíneos, incluida la anemia falciforme.

Como uno de los primeros científicos en estudiar el pez cebra con fines relacionados con la enfermedad humana, el Dr. Zon lideró a finales de la década de 1990 un equipo que descubrió cinco genes humanos que nunca antes se habían implicado en enfermedades de la sangre. Este avance electrizó el campo de la hematología y consolidó al pez cebra no solo como un modelo fiable, sino como un modelo excepcional para la enfermedad humana.

De los cinco genes novedosos que descubrió el equipo del Dr. Zon, el más importante fue el descubrimiento de ferroportin, el gen transportador de hierro, en 2000. Este gen garantiza que el hierro y, por tanto, la hemoglobina transportadora de oxígeno, se transfieran de la madre al bebé a través de la placenta. Este hallazgo transformó la comprensión de la deficiencia de hierro y de la anemia del embarazo, una afección frecuente en todo el mundo que puede provocar parto prematuro y bajo peso al nacer. El descubrimiento abrió nuevas vías para prevenir y tratar la anemia materna y sus efectos sobre el desarrollo fetal.

El Dr. Zon, quien fundó la International Society for Stem Cell Research en 2002, también está detrás de un hallazgo transformador sobre células madre para tratar trastornos sanguíneos que afectan a niños y bebés. En 2007, su laboratorio reveló que prostaglandin E2 podía aumentar de manera notable las poblaciones de células madre en el pez cebra. Los ensayos clínicos (clinical trials) en humanos en 2013 confirmaron el poder de este lípido: al añadirlo a la sangre de cordón umbilical de donante, las poblaciones de células madre del receptor aumentaron un 400%, mejorando enormemente el éxito del trasplante en pacientes con leucemia. Hoy, el descubrimiento de la prostaglandina se utiliza de forma rutinaria en la terapia génica con células madre para tratar enfermedades sanguíneas genéticas en niños, incluidas la anemia falciforme, la talasemia y las inmunodeficiencias primarias, y ha permitido avances en técnicas de terapia génica empleadas por equipos de investigación de todo el mundo.

Los descubrimientos del Dr. Zon siguen dando lugar a nuevos tratamientos. Sus investigaciones con pez cebra han conducido a un nuevo tratamiento para la anemia de Diamond-Blackfan que ahora se aproxima a los ensayos clínicos (clinical trials) en humanos, y un tratamiento para una enfermedad pediátrica llamada atrofia muscular espinal, desarrollado por una empresa que él fundó, se encuentra actualmente en revisión por la Food and Drug Administration.

El March of Dimes Richard B Johnston Jr, MD Prize reconoce a científicos cuyo trabajo en biología del desarrollo ha transformado nuestra comprensión de la salud humana. El uso que hace el Dr. Zon de la biología del desarrollo para esclarecer cómo se forma la sangre en los embriones ejemplifica esta misión, con aplicaciones directas a las complicaciones del embarazo y a las enfermedades infantiles.