GSK抗体药物偶联物risvutatug rezetecan在日本获小细胞肺癌孤儿药认定
GSK的抗体药物偶联物risvutatug rezetecan在日本获得小细胞肺癌孤儿药认定，这是该药物在全球获得的第六项监管认定。该决定基于I期临床试验数据，显示在广泛期小细胞肺癌患者中观察到持久反应。该药物目前正处于复发ES-SCLC的III期开发阶段。
GSK靶向B7-H3的抗体药物偶联物risvutatug rezetecan已获得日本厚生劳动省针对小细胞肺癌治疗的孤儿药认定。该认定得到初步临床数据的支持，这些数据显示在I期ARTEMIS-001临床试验中接受该药物治疗的广泛期SCLC患者中观察到持久反应。这标志着该研究性疗法在全球获得的第六项监管认定。
该药物（也称为Ris-Rez）正在多种实体瘤中开发，包括肺癌、前列腺癌和结直肠癌。GSK针对Ris-Rez在复发广泛期SCLC中的全球III期试验于2025年8月开始。
肺癌是日本第二常见的癌症，SCLC占病例的10-15%。在SCLC患者中，70%患有广泛期疾病，这意味着癌症已扩散至一侧或双侧肺部及/或身体其他部位。ES-SCLC是一种侵袭性强且难以治疗的癌症，治疗选择有限，长期生存率低。大多数ES-SCLC患者在初始治疗后复发，这些患者接受标准治疗的中位总生存期约为8个月。
Risvutatug rezetecan是一种新型研究性靶向B7-H3的抗体药物偶联物，由完全人源化抗B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂有效载荷共价连接而成。GSK从翰森制药获得了该药物临床开发和商业化的全球独家权利。
迄今为止，Ris-Rez获得的监管认定包括：美国食品药品监督管理局在SCLC中的孤儿药认定；欧洲药品管理局在包括SCLC在内的癌症类别（称为肺神经内分泌癌）中的孤儿药认定；EMA针对复发或难治性ES-SCLC的优先药物认定；以及美国FDA针对复发或难治性ES-SCLC和复发或难治性骨肉瘤的突破性疗法认定。