Grifols在美国推出用于罕见出血性疾病的FESILTY纤维蛋白原浓缩物

Grifols在美国推出了FESILTY（人源纤维蛋白原，human-chmt），这是一种高纯度的纤维蛋白原浓缩物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，于2025年12月用于治疗先天性纤维蛋白原缺乏症（CFD）儿童和成人患者的急性出血发作。该产品由Grifols集团旗下的Biotest公司研发和生产，现已成为CFD患者的一种新治疗选择。CFD是一种罕见的遗传性疾病，由导致纤维蛋白原产生或功能受损的基因突变引起。

FESILTY适用于治疗先天性纤维蛋白原缺乏症患者的急性出血发作，包括低纤维蛋白原血症或无纤维蛋白原血症。它不适用于异常纤维蛋白原血症。纤维蛋白原是一种在肝脏中产生的血浆蛋白，对血液凝固和伤口愈合至关重要。当纤维蛋白原水平不足时，身体有效控制出血的能力会受到影响，尤其是在急性出血发作期间。

作为一种纯度极高且纤维蛋白原含量精确的产品，FESILTY能够快速、可预测地恢复纤维蛋白原水平，这对于CFD患者的出血事件至关重要。与冷沉淀和新鲜冰冻血浆等其他治疗选择不同（这些产品含有额外的蛋白质，且通常需要输注大量体积以达到足够的纤维蛋白原水平），FESILTY可在护理点于室温下储存，并以完整套件形式供应，可在约三分钟内快速复溶。

美国是第二个批准这种纤维蛋白原浓缩物的国家。它于2025年11月首次在德国获得批准，由Biotest以品牌名**Prufibry®**进行商业化销售。预计将于2026年在更多欧洲市场获得批准。该产品在德国德赖艾希的“Biotest Next Level”生产设施中制造。

FDA的批准基于临床研究“一项前瞻性、开放标签、I/III期研究，旨在考察BT524的药代动力学特性以及BT524在先天性纤维蛋白原缺乏症患者出血治疗和预防中的疗效与安全性”（NCT02065882）的证据。该研究的结果发表于《血栓与止血》（2025年10月）和《血栓研究》（2026年3月）杂志，证实了该疗法在治疗患有CFD的成人和儿童急性出血发作时的药代动力学、止血疗效和安全性。

使用FESILTY观察到的最严重的不良反应是血栓事件，包括门静脉血栓形成、深静脉血栓形成和伴有临床疑似血栓的四肢疼痛。在临床研究中，发生在超过2%患者中的最常见不良反应包括四肢疼痛、背痛、超敏反应、发热、血栓形成、纤维蛋白D-二聚体升高、头痛和呕吐。对于对产品或其成分有严重超敏反应（包括过敏反应）的患者，FESILTY禁用。作为从混合人血浆中提取的产品，FESILTY可能具有传播感染性病原体的风险。