Disc Medicine与FDA达成协议，将重新提交Bitopertin申请以治疗罕见血液病

Disc Medicine已与美国食品药品监督管理局达成协议，将重新提交其罕见血液病药物bitopertin的上市申请，FDA允许该公司利用其3期APOLLO试验的数据来支持新的监管申请。此次协议是在FDA于今年2月拒绝bitopertin上市申请四个月后达成的，当时的拒绝理由是对其早期试验中使用的替代终点的充分性表示担忧。

在2月的拒绝函中，FDA质疑了Disc 2期试验中使用的替代终点——全血非螯合原卟啉IX百分比变化——作为预测红细胞生成性原卟啉症（一种以光敏感为特征的罕见血液病）临床获益的合理指标是否足够。FDA的完整回复函指出，虽然两项试验证实了bitopertin在降低原卟啉IX水平方面的益处，但对于较低的原卟啉水平是否与达到日光暴露终点相关，仍存在“不确定性”。

在与FDA会面后，Disc Medicine宣布FDA将允许其正在进行的3期APOLLO试验数据用于支持重新提交申请。FDA在信函中表示，重新提交申请需要一项设计充分、对照良好的3期试验，该试验应测量临床结局而非指标。APOLLO试验在bitopertin首次申请被拒时已经开始，现在为该药物获得全面批准提供了一条潜在途径。如果试验成功，该药物有望在2027年中期获得审批决定。

此次监管挫折对Disc Medicine的财务状况产生了重大影响。截至2月底，Disc的股价在2026年已下跌约15%。该公司首席财务官在2月通过公开市场交易出售了11,156股，价值约72万美元，占其直接持股的13.52%。Disc还在2月宣布，由于FDA的拒绝，将裁员20%。公司2025财年第四季度财报显示，整个财年的净亏损比上一财年翻了一番。Disc Medicine是一家处于临床阶段的生物技术公司，目前市值为25.1亿美元，拥有142名员工，过去12个月的净亏损为2.1218亿美元。

Bitopertin是一种口服可用的分子，其作用机制是阻断甘氨酸转运蛋白1，这是一种参与血红蛋白生成的蛋白质。红细胞生成性原卟啉症是一种罕见的疾病，特征为对阳光和某些人造光源敏感，患者在暴露后会遭受剧烈疼痛，并可能出现肝脏和胆囊并发症。

Disc此前曾获得过“局长国家优先审评券”，这是一种能极大加速审批时间线的资格，但更快的审评并未带来批准结果。此次监管进展是在FDA近期高层变动之后达成的，包括生物制品评价与研究中心前主任以及FDA前局长的离职。