Grifols lance le concentrate de fibrinogène FESILTY aux États-Unis pour une maladie hémorragique rare

Grifols a lancé FESILTY (fibrinogen, human-chmt) aux États-Unis, un concentré de fibrinogène hautement purifié approuvé par la Food and Drug Administration américaine en décembre 2025 pour le traitement des épisodes hémorragiques aigus chez les patients pédiatriques et adultes atteints de déficit congénital en fibrinogène (CFD). Le produit, développé et produit par Biotest, une entreprise du groupe Grifols, est désormais disponible comme nouvelle option thérapeutique pour le CFD, une affection héréditaire rare causée par des mutations génétiques qui altèrent la production ou la fonction du fibrinogène.

FESILTY est indiqué pour le traitement des épisodes hémorragiques aigus chez les patients présentant un déficit congénital en fibrinogène, notamment l'hypofibrinogénémie ou l'afibrinogénémie. Il n'est pas indiqué pour la dysfibrinogénémie. Le fibrinogène est une protéine plasmatique produite dans le foie, essentielle à la coagulation sanguine et à la cicatrisation des plaies. Lorsque les taux de fibrinogène sont insuffisants, la capacité du corps à contrôler efficacement les saignements est compromise, en particulier lors des épisodes hémorragiques aigus.

En tant que produit hautement purifié avec une quantité de fibrinogène précisément définie, FESILTY permet une restauration rapide et prévisible des taux de fibrinogène, ce qui est critique lors des événements hémorragiques chez les patients atteints de CFD. Contrairement aux alternatives thérapeutiques telles que le cryoprécipité et le plasma frais congelé, qui contiennent des protéines supplémentaires et nécessitent souvent des perfusions de grands volumes pour atteindre des taux de fibrinogène adéquats, FESILTY peut être stocké à température ambiante au point de soins et est fourni en kit complet, permettant une reconstitution rapide en environ trois minutes.

Les États-Unis sont le deuxième pays à approuver ce concentré de fibrinogène. Il a d'abord été approuvé en Allemagne en novembre 2025, où il est commercialisé par Biotest sous la marque Prufibry®. Des approbations dans d'autres marchés européens sont attendues en 2026. Le produit est fabriqué dans l'installation de production « Biotest Next Level » à Dreieich, en Allemagne.

L'approbation de la FDA repose sur les données de l'étude clinique « Étude prospective, en ouvert, de phase I/III évaluant les propriétés pharmacocinétiques du BT524 et l'efficacité et l'innocuité du BT524 dans le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints de déficit congénital en fibrinogène » (NCT02065882). Les résultats de cette étude ont été publiés dans les revues Thrombosis and Haemostasis (octobre 2025) et Thrombosis Research (mars 2026), confirmant la pharmacocinétique, l'efficacité hémostatique et l'innocuité de la thérapie pour le traitement des épisodes hémorragiques aigus chez les adultes et les enfants atteints de CFD.

Les réactions indésirables les plus graves observées avec FESILTY ont été des événements thrombotiques, notamment une thrombose de la veine porte, une thrombose veineuse profonde et des douleurs aux extrémités avec suspicion clinique de thrombose. Dans l'étude clinique, les réactions indésirables les plus fréquentes, survenues chez plus de 2 % des patients, comprenaient des douleurs aux extrémités, des lombalgies, des réactions d'hypersensibilité, de la fièvre, une thrombose, une augmentation du D-dimère fibrine, des céphalées et des vomissements. FESILTY est contre-indiqué chez les patients présentant des réactions d'hypersensibilité sévères, y compris l'anaphylaxie, au produit ou à ses composants. En tant que produit dérivé de plasma humain poolé, FESILTY peut présenter un risque de transmission d'agents infectieux.