Regeneron的garetosmab获FDA优先审评，用于罕见骨病FOP
FDA已受理Regeneron提交的garetosmab用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的BLA，并授予优先审评，目标行动日期为2026年8月。该申请由III期OPTIMA试验数据支持，显示与安慰剂相比可显著降低新发异位骨化病灶的数量与体积。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理garetosmab用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP）的生物制品许可申请（Biologics License Application，BLA），并给予优先审评（Priority Review）。FDA作出决定的目标日期为2026年8月。
garetosmab是一种单克隆抗体，可阻断Activin A。研究发现，Activin A是一种对FOP患者异位骨化（heterotopic ossification，HO）病灶形成至关重要的蛋白质。若获批，garetosmab将成为首个且唯一可用、并被证实能够降低成人FOP患者新发异位骨病灶数量及体积的治疗。
该BLA由III期OPTIMA试验的积极结果支持。与安慰剂相比，OPTIMA III期试验显示新发异位骨病灶数量和体积均大幅降低。OPTIMA III期试验在3 mg/kg剂量下，新发HO病灶减少94%；在10 mg/kg剂量下，新发HO病灶减少90%。该试验还显示，新发HO病灶的平均总体积降低超过99%。
安全性方面，常见不良反应包括鼻出血以及毛发生长增加。发生于30%或以上患者的常见不良反应包括鼻出血、多毛症、脓肿和痤疮。3例接受garetosmab治疗的患者报告了严重的治疗期间出现的不良事件。
FOP是一种进展迅速、极为罕见的遗传性疾病。患者的肌肉、肌腱、韧带及其他结缔组织会逐步被异常骨形成所侵袭，这一过程称为HO，从而导致这些结构明显功能障碍并引发骨骼畸形。发生于颌骨、脊柱、髋部和胸廓的HO会使说话、进食、行走或呼吸变得困难，并可导致体重下降。全球约有900名患者被诊断为FOP。