欧盟委员会扩大Pfizer的Hympavzi批准范围，涵盖伴抑制物的血友病患者

欧盟委员会已授予上市许可，扩大 Hympavzi（marstacimab）的已批准适应证，将其纳入年龄12岁及以上、体重至少35 kg、患有伴FVIII抑制物的血友病A或伴FIX抑制物的血友病B患者。这一上市许可在欧盟27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威均有效。Hympavzi 已在欧盟获批用于血友病A或B患者，无论是否伴有抑制物。

抑制物会限制血友病患者的治疗选择，并与无法控制的出血风险增加相关。在全球超过800,000名血友病A或血友病B患者中，约20%的血友病A患者和3%的血友病B患者分别产生了针对FVIII和FIX的抑制物，因此这些治疗不再能够预防或止住出血发作，尤其是在对免疫耐受诱导治疗无应答的个体中。

此次适应证扩展基于3期 BASIS 试验（NCT03938792）的结果。该试验评估了 Hympavzi 在成人及12岁及以上青少年、伴抑制物的重度血友病A或中重度至重度血友病B患者中的疗效和安全性。在研究的主动治疗期，Hympavzi 治疗使平均治疗性年化出血率（ABR）统计学显著且具有临床意义地下降了93%（1.39 [95% CI：0.85-2.29] vs. 19.78 [95% CI：16.12-24.27]；p<0.0001），显示出相较按需治疗的优效性。

在所有测量的出血相关次要终点上，Hympavzi 也显示出优效性（p≤0.0001），包括自发性出血、关节出血、靶关节出血，以及总治疗性和未治疗性出血。在开放标签延长期试验的中期分析中，患者接受 Hympavzi 治疗最长可额外达41个月，总治疗时长达53个月，平均治疗性ABR（1.19 [95% CI：0.72-1.95]）和中位治疗性ABR（0.00 [95% CI：0.00-1.18]）均维持在较低水平。

Hympavzi 的安全性特征与1/2期结果一致，研究中最常报告的不良事件为注射部位反应、头痛、瘙痒、高血压和皮疹。在 Hympavzi 临床研究中报告的最严重不良事件为血栓形成。

此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理 Hympavzi 补充生物制品许可申请，并授予优先审评，拟扩大其已批准适应证，纳入6岁及以上伴抑制物的血友病A或B患者，以及6至11岁不伴抑制物的血友病A或B儿童患者。在美国，Hympavzi 目前获批用于成人及12岁及以上儿童血友病A不伴因子VIII抑制物或血友病B不伴因子IX抑制物患者的常规预防治疗，以预防或减少出血发作频率。