Grifols bringt FESILTY-Fibrinogenkonzentrat in den USA für seltene Blutungsstörung auf den Markt

Grifols hat FESILTY (Fibrinogen, human-chmt) in den Vereinigten Staaten eingeführt. Es handelt sich um ein hochgereinigtes Fibrinogenkonzentrat, das im Dezember 2025 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung akuter Blutungsepisoden bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitalem Fibrinogenmangel (CFD) zugelassen wurde. Das von Biotest, einem Unternehmen der Grifols-Gruppe, entwickelte und hergestellte Produkt ist nun als neue Behandlungsoption für CFD verfügbar. CFD ist ein seltener erblicher Zustand, der durch genetische Mutationen verursacht wird, die die Produktion oder Funktion von Fibrinogen beeinträchtigen.

FESILTY ist zur Behandlung akuter Blutungsepisoden bei Patienten mit kongenitalem Fibrinogenmangel, einschließlich Hypo- oder Afibrinogenämie, indiziert. Es ist nicht zur Behandlung von Dysfibrinogenämie bestimmt. Fibrinogen ist ein Plasmaprotein, das in der Leber produziert wird und für die Blutgerinnung und Wundheilung essenziell ist. Wenn der Fibrinogen-Spiegel unzureichend ist, ist die Fähigkeit des Körpers, Blutungen wirksam zu kontrollieren, beeinträchtigt, insbesondere während akuter Blutungsepisoden.

Als hochgereinigtes Produkt mit einer präzise definierten Fibrinogenmenge ermöglicht FESILTY eine schnelle und vorhersehbare Wiederherstellung des Fibrinogen-Spiegels, was bei Blutungereignissen bei Patienten mit CFD von entscheidender Bedeutung ist. Im Gegensatz zu alternativen Behandlungsoptionen wie Kryopräzipitat und Frischplasma, die zusätzliche Proteine enthalten und oft Infusionen großer Volumina erfordern, um einen adäquaten Fibrinogen-Spiegel zu erreichen, kann FESILTY bei Raumtemperatur am Point of Care gelagert werden und wird als komplettes Kit geliefert, was eine schnelle Rekonstitution in etwa drei Minuten ermöglicht.

Die USA sind das zweite Land, das dieses Fibrinogenkonzentrat zugelassen hat. Es wurde zuerst im November 2025 in Deutschland zugelassen, wo es von Biotest unter dem Markennamen Prufibry® vermarktet wird. Weitere Zulassungen auf europäischen Märkten werden für 2026 erwartet. Das Produkt wird in der Produktionsstätte „Biotest Next Level“ in Dreieich, Deutschland, hergestellt.

Die FDA-Zulassung basierte auf den Ergebnissen der klinischen Studie „A Prospective, Open-label, Phase I/III Study Investigating Pharmacokinetic Properties of BT524 and Efficacy and Safety of BT524 in the Treatment and Prophylaxis of Bleeding in Patients With Congenital Fibrinogen Deficiency“ (NCT02065882). Die Ergebnisse dieser Studie wurden in den Zeitschriften Thrombosis and Haemostasis (Oktober 2025) und Thrombosis Research (März 2026) veröffentlicht und bestätigten die Pharmakokinetik, die hämostatische Wirksamkeit und die Sicherheit der Therapie zur Behandlung akuter Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Kindern mit CFD.

Die schwerwiegendsten unerwarteten Reaktionen, die unter FESILTY beobachtet wurden, waren thrombotische Ereignisse, einschließlich Pfortaderthrombose, tiefe Beinvenenthrombose und Schmerzen in den Extremitäten mit klinisch vermuteter Thrombose. In der klinischen Studie umfassten die häufigsten unerwarteten Reaktionen, die bei mehr als 2 % der Patienten auftraten, Schmerzen in den Extremitäten, Rückenschmerzen, Überempfindlichkeitsreaktionen, Fieber, Thrombose, erhöhte Fibrin-D-Dimere, Kopfschmerzen und Erbrechen. FESILTY ist bei Patienten kontraindiziert, die schwere Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, gegenüber dem Produkt oder seinen Bestandteilen aufweisen. Da FESILTY ein aus gepooltem menschlichem Plasma hergestelltes Produkt ist, kann es das Risiko der Übertragung von Infektionserregern bergen.