Grifols, 미국에서 희귀 출혈 장애 치료제 'FESILTY' fibrinogen 농축제 출시

Grifols는 미국 식품의약국(FDA)이 2025년 12월에 선천성 fibrinogen 결핍(congenital fibrinogen deficiency, CFD)이 있는 소아 및 성인 환자의 급성 출혈 에피소드 치료를 승인한 고순도 fibrinogen 농축제인 FESILTY(fibrinogen, human-chmt)를 미국에 출시했다. Grifols 그룹 소속 기업인 Biotest가 개발 및 생산한 이 제품은 유전적 돌연변이로 인해 fibrinogen 생성이나 기능이 손상되어 발생하는 희귀 유전 질환인 CFD의 새로운 치료 옵션으로 이제 이용 가능하다.

FESILTY는 저 fibrinogen 혈증(hypo-) 또는 무 fibrinogen 혈증(afibrinogenemia)을 포함한 선천성 fibrinogen 결핍 환자의 급성 출혈 에피소드 치료에 적응증을 가지고 있다. 이형 fibrinogen 혈증(dysfibrinogenemia)에는 적응증이 없다. Fibrinogen은 간에서 생산되는 혈장 단백질로 혈액 응고와 상처 치유에 필수적이다. fibrinogen 수치가 불충분하면 신체의 출혈 조절 능력이 저해되며, 특히 급성 출혈 에피소드 동안 문제가 된다.

정확하게 정의된 양의 fibrinogen을 함유한 고순도 제품인 FESILTY는 CFD 환자의 출혈 시 필수적인 fibrinogen 수치의 신속하고 예측 가능한 회복을 가능하게 한다. 추가 단백질을 포함하고 적절한 fibrinogen 수치에 도달하기 위해 대용량 수혈이 자주 요구되는 냉장 여과물(cryoprecipitate)이나 신선 동결 혈장(fresh frozen plasma)과 같은 다른 치료 옵션과 달리, FESILTY는 의료 현장에서 상온 보관이 가능하고 완전한 키트로 공급되어 약 3분 만에 빠르게 재구성할 수 있다.

미국은 이 fibrinogen 농축제를 승인한 두 번째 국가이다. 이 제품은 2025년 11월 독일에서 먼저 승인되었으며, Biotest가 **Prufibry®**라는 브랜드로 상용화하고 있다. 2026년에 유럽의 추가 시장에서 승인될 것으로 예상된다. 이 제품은 독일 드로이아히(Dreieich)에 있는 "Biotest Next Level" 생산 시설에서 제조된다.

FDA 승인은 "선천성 fibrinogen 결핍 환자의 출혈 치료 및 예방에서 BT524의 약동학, 유효성 및 안전성을 조사하는 전향적, 공개-label, I/III상 임상시험" (NCT02065882)의 증거에 기반했다. 이 연구 결과는 Thrombosis and Haemostasis(2025년 10월) 및 Thrombosis Research(2026년 3월) 저널에 게재되어, 성인과 소아 CFD 환자의 급성 출혈 에피소드 치료에 대한 이 치료법의 약동학, 지혈 유효성 및 안전성을 확인했다.

FESILTY와 관련하여 관찰된 가장 심각한 이상 반응은 문맥정맥 혈전증(portal vein thrombosis), 심부 정맥 혈전증(deep vein thrombosis), 그리고 임상적으로 혈전증이 의심되는 사지 통증(pain in extremity)을 포함한 혈전성 사건이었다. 임상시험에서 환자의 2% 이상에게 나타나는 가장 흔한 이상 반응은 사지 통증, 요통, 과민 반응, 발열, 혈전증, fibrin D-다이머 증가, 두통 및 구토였다. FESILTY는 이 제품 또는 그 성분에 대한 중증의 과민 반응, 포함 아나필락시스(anaphylaxis)가 있는 환자에게는 금기이다. 풀링된 인간 혈장으로 만든 제품인 FESILTY는 감염원 전파 위험을 수반할 수 있다.