Grifols、米国で稀少な出血性疾患向けの線維蛋白原濃縮製剤FESILTYを発売

Grifolsは、2025年12月に米国食品医薬品局（FDA）から承認された、先天性線維蛋白原欠損症（CFD）患者の急性出血エピソードを治療するための高度に精製された線維蛋白原濃縮製剤FESILTY（human-chmt線維蛋白原）を米国で発売した。Grifolsグループ会社であるBiotestが開発・製造したこの製品は、遺伝子変異により線維蛋白原の産生または機能が障害される稀少な遺伝性疾患であるCFDの新しい治療選択肢として利用可能になった。

FESILTYは、先天性線維蛋白原欠損症、低線維蛋白原血症または無線維蛋白原血症を含む患者の急性出血エピソードの治療に適応される。線維蛋白原異常症には適応されない。線維蛋白原は肝臓で産生される血漿蛋白であり、血液凝固と創傷治癒に不可欠である。線維蛋白原レベルが不十分な場合、特に急性出血エピソードでは、出血を効果的に制御する体の能力が損なわれる。

CFD患者の出血イベント時に重要な、線維蛋白原レベルの迅速かつ予測可能な回復を可能にする高度に精製された製品であり、正確に定義された量の線維蛋白原を含む。適切な線維蛋白原レベルを達成するために大量の输液を必要とし、追加の蛋白質を含むクリオプレシピテートや新鮮凍結血漿とは異なり、FESILTYは(point of care)で室温で保管でき、完全なキットとして供給され、約3分で迅速に再構成可能である。

米国はこの線維蛋白原濃縮製剤が承認された2番目の国である。2025年11月にドイツで初めて承認され、Biotestが**Prufibry®**というブランド名で販売されている。2026年には他の欧州市場での承認が見込まれる。この製品はドイツドライアイヒにある「Biotest Next Level」生産施設で製造されている。

FDA承認は、臨床研究“A Prospective, Open-label, Phase I/III Study Investigating Pharmacokinetic Properties of BT524 and Efficacy and Safety of BT524 in the Treatment and Prophylaxis of Bleeding in Patients With Congenital Fibrinogen Deficiency”（NCT02065882）の証拠に基づいている。この研究の結果は、Thrombosis and Haemostasis（2025年10月）およびThrombosis Research（2026年3月）に掲載され、CFDを有する成人および小児の急性出血エピソードの治療におけるこの療法の薬物動態、止血効果、安全性が確認された。

FESILTYで観察された最も重篤な有害反応は、門脈血栓症、深部静脈血栓症、臨床的に血栓が疑われる四肢痛を含む血栓性イベントであった。臨床研究では、患者の2%以上に発生した最も一般的な有害反応には、四肢痛、背部痛、過敏反応、発熱、血栓症、フィブリンD-ダイマー増加、頭痛、嘔吐が含まれた。FESILTYは、この製品またはその成分に対して重篤な過敏反応（アナフィラキシーを含む）のある患者には禁忌である。混合ヒト血漿から作られた製品であるため、FESILTYには感染性病原体を伝播するリスクがある可能性がある。