MoonLake称HS BLA申报进展顺利；Relay的zovegalisib获FDA突破性疗法认定
MoonLake Immunotherapeutics称，FDA反馈认为其VELA项目数据已足以支持化脓性汗腺炎的美国BLA申报，无需额外有效性试验，计划在Q3末前后递交。与此同时，Relay Therapeutics的PI3Kα抑制剂zovegalisib与fulvestrant联用在PIK3CA突变乳腺癌中获FDA突破性疗法认定。
MoonLake Immunotherapeutics表示，FDA的反馈显示，其VELA项目的数据已足以支持针对化脓性汗腺炎（hidradenitis suppurativa，HS）的美国BLA申报，无需额外的有效性试验；公司计划在Q3末前后递交，并预计在60天内获得是否受理的决定。FDA的建议为：使用VELA-1和MIRA来确立有效性并支持安全性，而提交VELA-2以支持安全性；至于VELA-2在确立有效性方面的作用，将与监管机构进一步讨论。
公司在第14节（Section 14）的“基本情景（base scenario）”将包含两项HS试验——VELA-1和MIRA——以HiSCR75作为主要终点，以HiSCR50作为次要终点。
在中轴型脊柱关节炎（axial spondyloarthritis，axSpA）方面，开放标签的S-OLARIS 2期试验报告称，到第8周时超过80%的患者达到ASAS40应答，并维持至第12周；按ASDAS-CRP评估，约80%的患者在第4周时已达到疾病不活动或低疾病活动状态。该试验还报告骶髂关节MRI测量的炎症显著下降，SPARCC MRI评分的绝对降幅超过通常被认为是同类最佳（best-in-class）的水平，且90%的患者显示评分下降。
另一关键要素是使用18F-NaF PET成像评估与骨化相关的成骨细胞（osteoblast）活性。PET成像显示，在12周内，所评估的骶髂关节各象限的成骨细胞活性降低超过40%。MoonLake表示，这一发现可能提示通过减少与结构性损伤相关的过程而实现潜在的疾病修饰（disease modification）。基线特征方面，影像学阳性与非影像学的axSpA患者比例大致均衡。
MoonLake在2025年底拥有3.94亿美元的现金及等价物，现金可支撑至2027年下半年；公司从其债务融资额度中提取了2,500万美元，并仍可获得最多4亿美元的额外资金。该公司于2021年在瑞士成立，并于2022年4月上市。
另外，美国FDA授予Relay Therapeutics的PI3Kα抑制剂zovegalisib（RLY-2608）突破性疗法（Breakthrough Therapy）认定，适用于在接受CDK4/6抑制剂治疗后、携带PIK3CA突变的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，与fulvestrant联合使用；该认定由1/2期ReDiscover试验数据以及一项正在进行的3期研究支持。
这一监管里程碑将加快FDA反馈与审评时间线，并凸显zovegalisib在难治患者群体中，可能同时覆盖激酶（kinase）与非激酶（non-kinase）PIK3CA突变的潜在意义。Relay目前仍处于亏损状态，预计将继续未实现盈利，并在推进其管线的同时依赖外部资本以及合作带来的经济收益，例如其与Elevar就lirafugratinib达成的交易。