MoonLake segue no caminho para submissão de BLA em HS; zovegalisib da Relay recebe designação de Breakthrough Therapy da FDA
A MoonLake Immunotherapeutics afirma que o feedback da FDA indica haver dados suficientes do programa VELA para sustentar um BLA nos EUA para hidradenite supurativa sem novos estudos de eficácia, com submissão prevista para o fim do Q3. Em paralelo, a FDA concedeu à Relay Therapeutics a designação de Breakthrough Therapy para zovegalisib em combinação com fulvestrant em câncer de mama metastático HR+/HER2- com mutação em PIK3CA.
MoonLake Immunotherapeutics afirma que o feedback da FDA indica haver dados suficientes de seu programa VELA para embasar um BLA (Biologics License Application) nos EUA para hidradenite supurativa (hidradenitis suppurativa, HS) sem ensaios adicionais de eficácia, com submissão planejada para perto do fim do Q3 e uma decisão esperada de aceitação em até 60 dias. A orientação da FDA foi de que VELA-1 e MIRA seriam usados para estabelecer a eficácia e apoiar a segurança, enquanto VELA-2 seria submetido para apoiar a segurança, com o papel de VELA-2 no estabelecimento de eficácia a ser discutido com a agência.
O “cenário-base” da companhia para a Seção 14 incluiria dois estudos em HS — VELA-1 e MIRA — com HiSCR75 apresentado como desfecho primário e HiSCR50 como desfecho secundário.
Em espondiloartrite axial (axSpA), o estudo de Fase 2 S-OLARIS, aberto, relatou que mais de 80% dos pacientes atingiram resposta ASAS40 até a semana 8, mantida até a semana 12, e aproximadamente 80% alcançaram status de doença inativa ou baixa atividade até a semana 4, conforme medido por ASDAS-CRP. O estudo relatou grandes reduuções da inflamação medida por ressonância magnética (MRI) nas articulações sacroilíacas, com uma redução absoluta do escore SPARCC MRI excedendo níveis tipicamente considerados best-in-class, com 90% dos pacientes apresentando redução.
Um elemento-chave foi o uso de imagem por PET com 18F-NaF para avaliar a atividade de osteoblastos associada à ossificação. A PET mostrou redução superior a 40% na atividade osteoblástica em todos os quadrantes avaliados das articulações sacroilíacas em até 12 semanas, achados que, segundo a MoonLake, podem indicar potencial modificação da doença ao reduzir processos ligados ao dano estrutural. As características basais incluíram uma mistura aproximadamente equilibrada de pacientes com axSpA radiográfica e não radiográfica.
A MoonLake encerrou 2025 com US$ 394 milhões em caixa e equivalentes, tem fôlego de caixa até a segunda metade de 2027, sacou US$ 25 milhões de sua linha de dívida e mantém acesso a até US$ 400 milhões em financiamento adicional. A empresa foi fundada em 2021 na Suíça e abriu capital em abril de 2022.
Separadamente, a FDA dos EUA concedeu designação de Breakthrough Therapy ao inibidor de PI3Kα da Relay Therapeutics zovegalisib (RLY-2608) em combinação com fulvestrant para adultos com câncer de mama HR+/HER2- localmente avançado ou metastático com mutação em PIK3CA, após tratamento com inibidor de CDK4/6, apoiado por dados do estudo ReDiscover de Fase 1/2 e por um estudo de Fase 3 em andamento.
O marco regulatório acelera os prazos de feedback e revisão da FDA e destaca a potencial relevância do zovegalisib em mutações de PIK3CA tanto quinase quanto não quinase, em um grupo de pacientes de difícil tratamento. A Relay ainda opera no prejuízo, com previsão de permanecer não lucrativa, e depende de capital externo e de economias de parcerias, como seu acordo com a Elevar sobre lirafugratinib, enquanto avança seu pipeline.