MoonLake avanza hacia la presentación de la BLA para HS; zovegalisib de Relay recibe designación de Terapia Innovadora de la FDA

MoonLake Immunotherapeutics afirma que la retroalimentación de la FDA indica que hay datos suficientes de su programa VELA para respaldar una BLA en EE. UU. para la hidradenitis supurativa, sin ensayos adicionales de eficacia, con una presentación prevista hacia el final del tercer trimestre (Q3) y una decisión esperada de aceptación en un plazo de 60 días. La orientación de la FDA fue que VELA-1 y MIRA se utilizarían para establecer la eficacia y respaldar la seguridad, mientras que VELA-2 se presentaría para respaldar la seguridad, y que el papel de VELA-2 en el establecimiento de la eficacia se debatiría con la agencia.

El “escenario base” de la compañía para la Sección 14 incluiría dos ensayos en HS—VELA-1 y MIRA—con HiSCR75 como criterio de valoración principal y HiSCR50 como criterio de valoración secundario.

En espondiloartritis axial, el ensayo abierto de fase 2 S-OLARIS informó que más del 80% de los pacientes alcanzaron una respuesta ASAS40 en la semana 8, mantenida hasta la semana 12, y que aproximadamente el 80% alcanzó un estado de enfermedad inactiva o de baja actividad en la semana 4 según ASDAS-CRP. El ensayo informó grandes reducciones de la inflamación medida por RM en las articulaciones sacroilíacas, con una reducción absoluta de la puntuación SPARCC por RM que superó los niveles que suelen considerarse los mejores de su clase, con un 90% de los pacientes mostrando una reducción.

Un elemento clave fue el uso de imágenes PET con 18F-NaF para evaluar la actividad osteoblástica asociada con la osificación. Las imágenes PET mostraron una reducción de más del 40% en la actividad osteoblástica en los cuadrantes evaluados de las articulaciones sacroilíacas en un plazo de 12 semanas, hallazgos que, según MoonLake, podrían indicar un potencial de modificación de la enfermedad al reducir procesos vinculados al daño estructural. Las características basales incluyeron una mezcla aproximadamente equilibrada de pacientes con axSpA radiográfica y no radiográfica.

MoonLake cerró 2025 con $394 millones en efectivo y equivalentes, cuenta con una pista de caja hasta la segunda mitad de 2027, dispuso de $25 millones de su línea de deuda y mantiene acceso a hasta $400 millones en financiación adicional. La empresa se fundó en 2021 en Suiza y salió a bolsa en abril de 2022.

Por separado, la FDA de EE. UU. otorgó la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) al inhibidor de PI3Kα zovegalisib (RLY-2608) de Relay Therapeutics en combinación con fulvestrant para adultos con cáncer de mama HR+/HER2- localmente avanzado o metastásico con mutación PIK3CA tras tratamiento con un inhibidor de CDK4/6, respaldado por datos del ensayo ReDiscover de fase 1/2 y un estudio de fase 3 en curso.

Este hito regulatorio acelera la retroalimentación de la FDA y los plazos de revisión y destaca la posible relevancia de zovegalisib tanto en mutaciones PIK3CA cinasa como no cinasa en un grupo de pacientes difícil de tratar. Relay sigue registrando pérdidas, se prevé que continúe sin ser rentable y depende de capital externo y de economías asociadas a colaboraciones, como su acuerdo con Elevar sobre lirafugratinib, mientras avanza su cartera de desarrollo.