MoonLake、HSのBLA申請へ前進；RelayのzovegalisibがFDAブレークスルー指定を取得

MoonLake Immunotherapeuticsは、FDAからのフィードバックにより、追加の有効性試験を行わずとも化膿性汗腺炎（hidradenitis suppurativa：HS）に関する米国BLAを裏付けるのに十分なデータが同社のVELAプログラムにあることが示されたとし、申請はQ3末に向けて計画しており、受理可否の判断は60日以内と見込むと述べた。FDAの指針では、VELA-1とMIRAを有効性の確立および安全性の裏付けに用い、VELA-2は安全性を支持する目的で提出される一方、VELA-2が有効性の確立に果たす役割については当局と協議することになるとしている。

同社のSection 14に関する「ベースシナリオ」では、HSの試験2本（VELA-1とMIRA）を含め、主要評価項目としてHiSCR75を提示し、副次評価項目としてHiSCR50を設定する。

体軸性脊椎関節炎（axial spondyloarthritis：axSpA）では、非盲検のS-OLARIS第2相試験において、8週時点で80%超の患者がASAS40反応を達成し、12週まで維持したと報告された。また、ASDAS-CRPで測定したところ、約80%が4週時点で非活動性または低疾患活動性の状態に到達した。さらに本試験では、仙腸関節におけるMRI測定炎症の大幅な低下が示され、絶対SPARCC MRIスコアの低下幅は、通常ベスト・イン・クラスとみなされる水準を上回り、患者の90%で低下が認められた。

重要な要素は、骨化に関連する骨芽細胞活性を評価するために18F-NaF PET画像を用いた点である。PET画像では、評価対象となった仙腸関節の各四分区画において、12週間以内に骨芽細胞活性が40%超低下したことが示され、MoonLakeは、これらの所見が構造的損傷に結びつくプロセスを低減することで疾患修飾の可能性を示唆し得るとしている。ベースライン特性では、X線所見あり（radiographic）とX線所見なし（non-radiographic）のaxSpA患者が概ね均等に含まれていた。

MoonLakeは2025年末時点で現金および現金同等物を3億9,400万ドル保有し、資金繰り（キャッシュランウェイ）は2027年後半まで見込まれる。さらに、同社は債務枠から2,500万ドルを引き出しており、追加で最大4億ドルの資金へのアクセスを維持している。同社は2021年にスイスで設立され、2022年4月に上場した。

一方で米国FDAは、Relay TherapeuticsのPI3Kα阻害薬 zovegalisib（RLY-2608）について、CDK4/6阻害薬治療後のPIK3CA変異HR+/HER2-局所進行または転移性乳がん成人患者を対象に、fulvestrantとの併用でブレークスルーセラピー指定（Breakthrough Therapy designation）を付与した。これは第1/2相ReDiscover試験データおよび進行中の第3相試験により支持されている。

この規制上のマイルストーンにより、FDAからのフィードバックおよび審査のタイムラインが加速され、治療が難しい患者集団において、zovegalisibがキナーゼ型・非キナーゼ型の両方のPIK3CA変異にまたがって関連性を持つ可能性が強調された。Relayは依然として赤字で、今後も黒字化しない見通しであり、パイプラインを前進させる間は外部資本や、lirafugratinibに関するElevarとの取引など提携による経済条件に依存している。