MoonLake, HS BLA 제출 순항… Relay의 zovegalisib, FDA 혁신 치료제 지정

MoonLake Immunotherapeutics는 FDA의 피드백에 따라 VELA 프로그램에서 확보한 데이터가 추가 유효성 시험 없이도 화농성 한선염(hidradenitis suppurativa, HS)에 대한 미국 BLA(생물의약품 허가신청)를 뒷받침하기에 충분하다고 밝혔다. 회사는 BLA를 3분기 말(Q3) 무렵 제출할 계획이며, 제출 후 60일 이내에 접수(acceptance) 여부에 대한 결정을 받을 것으로 예상했다. FDA의 가이던스에 따르면 VELA-1과 MIRA는 유효성을 입증하고 안전성을 뒷받침하는 데 사용되며, VELA-2는 안전성 보강을 위해 제출하되 유효성 입증에서 VELA-2가 맡을 역할은 규제당국과 논의하기로 했다.

회사가 제시한 Section 14의 ‘기본 시나리오(base scenario)’에는 HS 임상시험 2건—VELA-1과 MIRA—이 포함되며, HiSCR75를 1차 평가변수(primary endpoint)로, HiSCR50을 2차 평가변수(secondary endpoint)로 제시한다.

축성 척추관절염(axial spondyloarthritis, axSpA)에서는 공개표지(open-label) S-OLARIS 제2상(Phase 2) 시험에서 8주차까지 80% 이상이 ASAS40 반응을 달성했고, 이는 12주차까지 유지됐다. 또한 ASDAS-CRP로 측정했을 때 약 80%가 4주차에 비활동성(inactive) 또는 저활동성(low disease) 상태에 도달했다. 이 시험에서는 천장관절(sacroiliac joints)에서 MRI로 측정한 염증이 크게 감소했으며, SPARCC MRI 점수의 절대 감소폭이 통상 ‘동급 최고(best-in-class)’로 간주되는 수준을 상회했고, 환자의 90%에서 점수 감소가 관찰됐다.

핵심 요소로는 골화(ossification)와 연관된 조골세포(osteoblast) 활성을 평가하기 위해 18F-NaF PET 영상(positron emission tomography)을 활용한 점이 꼽혔다. PET 영상에서 평가된 천장관절 사분면(quadrants) 전반에 걸쳐 12주 이내에 조골세포 활성이 40% 이상 감소했으며, MoonLake는 이러한 결과가 구조적 손상과 연결된 과정(processes)을 줄임으로써 잠재적 질병 변형(disease modification)을 시사할 수 있다고 밝혔다. 기저 특성(baseline characteristics)으로는 방사선학적(radiographic) axSpA 환자와 비방사선학적(non-radiographic) axSpA 환자가 대체로 비슷한 비율로 포함됐다.

MoonLake는 2025년 말 기준 현금 및 현금성 자산(cash and equivalents) 3억9400만 달러를 보유했으며, 현금 가용 기간(cash runway)은 2027년 하반기까지 이어질 것으로 보고 있다. 회사는 부채 한도(debt facility)에서 2500만 달러를 인출했으며, 추가로 최대 4억 달러까지 자금 조달에 접근할 수 있다. MoonLake는 2021년 스위스에서 설립됐고 2022년 4월 상장했다.

한편 미국 FDA는 Relay Therapeutics의 PI3Kα 억제제 zovegalisib(RLY-2608)와 fulvestrant 병용요법을, CDK4/6 억제제 치료 후 PIK3CA 변이를 가진 HR+/HER2- 국소 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자에서 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정했다. 이는 제1/2상(Phase 1/2) ReDiscover 시험 데이터와 진행 중인 제3상(Phase 3) 연구에 의해 뒷받침됐다.

이번 규제 성과는 FDA의 피드백 및 심사 일정(review timelines)을 앞당기며, 치료가 까다로운 환자군에서 zovegalisib가 키나아제(kinase) 및 비키나아제(non-kinase) PIK3CA 변이 전반에 걸쳐 잠재적으로 의미가 있을 수 있음을 부각한다. Relay는 여전히 적자 상태로, 앞으로도 수익성을 확보하지 못할 것으로 전망되며, 파이프라인을 진전시키는 과정에서 외부 자본과 lirafugratinib에 대한 Elevar 거래와 같은 파트너십 경제(partnered economics)에 의존하고 있다.