MoonLake en bonne voie pour déposer une BLA dans la HS ; le zovegalisib de Relay obtient la désignation Breakthrough Therapy de la FDA

MoonLake Immunotherapeutics indique que les retours de la FDA suggèrent que les données issues de son programme VELA sont suffisantes pour étayer une demande américaine de BLA pour l’hidradénite suppurée (hidradenitis suppurativa), sans essais d’efficacité supplémentaires, avec un dépôt prévu vers la fin du T3 et une décision d’acceptation attendue dans les 60 jours. Selon les recommandations de la FDA, VELA-1 et MIRA seraient utilisés pour établir l’efficacité et étayer la sécurité, tandis que VELA-2 serait soumis pour étayer la sécurité, le rôle de VELA-2 dans l’établissement de l’efficacité devant être discuté avec l’agence.

Le « scénario de base » de la société pour la Section 14 inclurait deux essais dans la HS — VELA-1 et MIRA —, avec HiSCR75 comme critère d’évaluation principal et HiSCR50 comme critère secondaire.

Dans la spondyloarthrite axiale, l’essai de Phase 2 S-OLARIS en ouvert a rapporté que plus de 80 % des patients avaient obtenu une réponse ASAS40 à la semaine 8, maintenue jusqu’à la semaine 12, et qu’environ 80 % avaient atteint un statut de maladie inactive ou de faible activité dès la semaine 4, mesuré par l’ASDAS-CRP. L’essai a rapporté d’importantes diminutions de l’inflammation mesurée par IRM au niveau des articulations sacro-iliaques, avec une réduction absolue du score IRM SPARCC dépassant les niveaux généralement considérés comme les meilleurs de leur catégorie, 90 % des patients présentant une diminution.

Un élément clé a été l’utilisation de l’imagerie TEP au 18F-NaF pour évaluer l’activité des ostéoblastes associée à l’ossification. L’imagerie TEP a montré une réduction de plus de 40 % de l’activité ostéoblastique dans les quadrants sacro-iliaques évalués en 12 semaines, des résultats qui, selon MoonLake, pourraient indiquer un potentiel de modification de la maladie en réduisant des processus liés aux dommages structuraux. Les caractéristiques de base comprenaient une répartition à peu près équilibrée de patients atteints de axSpA radiographique et non radiographique.

MoonLake a terminé 2025 avec 394 millions de dollars de trésorerie et équivalents, dispose d’une visibilité de trésorerie jusqu’au second semestre 2027, a tiré 25 millions de dollars sur sa facilité d’endettement et conserve un accès à jusqu’à 400 millions de dollars de financement supplémentaire. La société a été fondée en 2021 en Suisse et est entrée en bourse en avril 2022.

Par ailleurs, la FDA américaine a accordé la désignation Breakthrough Therapy à l’inhibiteur de PI3Kα de Relay Therapeutics zovegalisib (RLY-2608) en association avec le fulvestrant chez les adultes atteints d’un cancer du sein HR+/HER2- localement avancé ou métastatique, porteur d’une mutation PIK3CA, après un traitement par inhibiteur de CDK4/6, sur la base des données de l’essai ReDiscover de Phase 1/2 et d’une étude de Phase 3 en cours.

Cette étape réglementaire accélère les délais de retour et d’examen de la FDA et met en évidence la pertinence potentielle du zovegalisib pour les mutations PIK3CA, qu’elles touchent des kinases ou non, dans un groupe de patients difficile à traiter. Relay reste déficitaire, devrait le demeurer, et dépend de capitaux externes et d’économies de partenariats telles que son accord avec Elevar sur le lirafugratinib, tout en faisant progresser son pipeline.