MoonLake weiter auf Kurs für HS-BLA-Einreichung; Relays zovegalisib erhält FDA-„Breakthrough“-Status

MoonLake Immunotherapeutics teilt mit, dass das Feedback der FDA auf ausreichende Daten aus dem VELA-Programm hindeutet, um eine US-amerikanische BLA für Hidradenitis suppurativa ohne zusätzliche Wirksamkeitsstudien zu stützen; die Einreichung ist gegen Ende von Q3 geplant, eine Entscheidung über die Annahme wird innerhalb von 60 Tagen erwartet. Nach Einschätzung der FDA sollen VELA-1 und MIRA zur Begründung der Wirksamkeit und zur Untermauerung der Sicherheit herangezogen werden, während VELA-2 zur Unterstützung der Sicherheit eingereicht werden soll; die Rolle von VELA-2 bei der Wirksamkeitsbegründung soll mit der Behörde erörtert werden.

Das „Base Scenario“ des Unternehmens für Abschnitt 14 würde zwei HS-Studien – VELA-1 und MIRA – umfassen, wobei HiSCR75 als primärer Endpunkt und HiSCR50 als sekundärer Endpunkt dargestellt würden.

Bei axialer Spondyloarthritis berichtete die offene Phase-2-Studie S-OLARIS, dass mehr als 80% der Patient:innen bis Woche 8 ein ASAS40-Ansprechen erreichten, das bis Woche 12 aufrechterhalten wurde, und dass etwa 80% bis Woche 4 – gemessen mittels ASDAS-CRP – einen inaktiven oder niedrigen Krankheitsstatus erreichten. Zudem meldete die Studie deutliche Reduktionen der per MRT gemessenen Entzündung in den Sakroiliakalgelenken; die absolute Abnahme des SPARCC-MRT-Scores überstieg Werte, die typischerweise als „best-in-class“ gelten, wobei bei 90% der Patient:innen eine Reduktion beobachtet wurde.

Ein zentrales Element war der Einsatz der 18F-NaF-PET-Bildgebung zur Beurteilung der mit Verknöcherung assoziierten Osteoblastenaktivität. Die PET-Bildgebung zeigte innerhalb von 12 Wochen über alle untersuchten Quadranten der Sakroiliakalgelenke hinweg eine Reduktion der Osteoblastenaktivität um mehr als 40% – Befunde, die nach Angaben von MoonLake auf ein potenziell krankheitsmodifizierendes (disease-modifying) Potenzial hinweisen könnten, indem Prozesse reduziert werden, die mit strukturellen Schäden in Verbindung stehen. Die Ausgangsmerkmale umfassten eine ungefähr gleichmäßige Verteilung von Patient:innen mit radiographischer und nicht-radiographischer axSpA.

MoonLake beendete 2025 mit 394 Millionen US-Dollar an Barmitteln und Barmitteläquivalenten, verfügt über eine Liquiditätsreichweite bis in die zweite Jahreshälfte 2027, zog 25 Millionen US-Dollar aus seiner Fremdfinanzierungslinie und behält Zugang zu bis zu 400 Millionen US-Dollar an zusätzlicher Finanzierung. Das Unternehmen wurde 2021 in der Schweiz gegründet und ging im April 2022 an die Börse.

Separat erteilte die US-amerikanische FDA Relay Therapeutics für seinen PI3Kα-Inhibitor zovegalisib (RLY-2608) in Kombination mit fulvestrant den Breakthrough-Therapy-Status für Erwachsene mit PIK3CA-mutiertem HR+/HER2- lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs nach Behandlung mit einem CDK4/6-Inhibitor; Grundlage waren Daten aus der Phase-1/2-Studie ReDiscover sowie eine laufende Phase-3-Studie.

Dieser regulatorische Meilenstein beschleunigt die Feedback- und Prüfzeiträume der FDA und unterstreicht die potenzielle Relevanz von zovegalisib sowohl bei Kinase- als auch bei Nicht-Kinase-PIK3CA-Mutationen in einer schwer zu behandelnden Patient:innengruppe. Relay schreibt weiterhin Verluste, wird voraussichtlich unprofitabel bleiben und ist bei der Weiterentwicklung seiner Pipeline auf externes Kapital und Partnererlöse angewiesen – etwa im Rahmen seines Elevar-Deals zu lirafugratinib.