FDA批准新型白血病降解剂IND，批准前列腺癌成像剂，接受皮肤癌疗法申请
FDA已批准Amphista公司新型BRD9降解剂AMX-883用于急性髓系白血病的研究性新药申请，批准Lantheus公司新型前列腺癌成像剂Pylarify TruVu，并接受Biofrontera公司Ameluz光动力疗法治疗浅表基底细胞癌的补充新药申请。这些监管里程碑涵盖了血液肿瘤和实体瘤领域，旨在满足重大未满足的医疗需求。
美国食品药品监督管理局(FDA)近期在肿瘤学领域采取了一系列重大监管行动，批准了一种新型白血病治疗的研究性新药申请，批准了一种前列腺癌成像剂的新剂型，并接受了一种皮肤癌疗法的补充申请。
Amphista Therapeutics宣布，FDA已批准其AMX-883的研究性新药申请(IND)，这是一种口服、非cereblon依赖性的BRD9降解剂，用于治疗急性髓系白血病(AML)。该公司表示，AMX-883可在两小时内实现近乎完全的BRD9降解，预计将于2026年下半年启动针对复发或难治性AML患者的I期单药剂量递增临床试验。该试验还将纳入高危**骨髓增生异常综合征(MDS)**患者。该公司指出，在确立单药治疗特征后，计划探索AMX-883与venetoclax和azacitidine在早期治疗线中的联合应用。Amphista的首席医学官强调，AML仍是最具破坏性的血液癌症之一，五年生存率仅为33%，对venetoclax等标准治疗的耐药性是重大挑战。
另外，FDA批准了Lantheus Holdings前列腺癌成像剂Pylarify的新剂型，名为Pylarify TruVu。新版本保持相同的诊断性能，但设计用于处理更高放射性浓度，从而允许更大的生产批次和更高效的分发。该公司预计新剂型将批次大小提高约50%，并帮助供应商覆盖尚无PSMA PET扫描的地区。Lantheus计划于2026年第四季度分阶段推出Pylarify TruVu，与10月1日生效的新报销代码同步。研究表明，Pylarify在识别复发性前列腺癌方面达到86%的中位真阳性率。
第三项进展中，Biofrontera宣布FDA已接受其关于Ameluz（盐酸氨基酮戊酸）局部凝胶联合RhodoLED红光灯治疗**浅表基底细胞癌(sBCC)**的补充新药申请(sNDA)。若获批，Ameluz将成为美国首个且唯一用于sBCC的光动力疗法(PDT)光敏剂，扩大其现有的光化性角化病适应症。基底细胞癌是该国最常见的皮肤癌，每年诊断约360万例，其中估计10-25%为浅表性。该公司表示FDA确认其sNDA无申报缺陷。