FDA、新規AML分解促進剤のIND承認、前立腺癌画像診断薬の承認、皮膚癌治療薬の申請受理
FDAは、Amphistaの新規BRD9分解促進剤AMX-883の急性骨髄性白血病（AML）適応INDを承認し、Lantheusの新規前立腺癌画像診断薬Pylarify TruVuを承認、Biofronteraの表在性基底細胞癌に対するAmeluz光線力学療法のsNDAを受理した。これらの規制マイルストーンは、血液腫瘍および固形腫瘍の領域にまたがり、重要な未充足医療ニーズに対応するものである。
米国食品医薬品局（FDA）は最近、がん領域で一連の重要な規制措置を実施した。新規白血病治療薬の治験薬申請を承認し、前立腺癌画像診断薬の新処方を承認、皮膚癌治療薬の追加申請を受理した。
Amphista Therapeuticsは、FDAがAMX-883のIND申請を承認したと発表。BRD9の経口投与可能なnon-cereblon分解促進剤で、**急性骨髄性白血病（AML）の治療を目的とする。同社は、AMX-883が2時間以内にほぼ完全なBRD9分解を達成し、2026年後半に再発または難治性AML患者を対象とした単剤用量増加第I相臨床試験に登録される見込みであると説明。本試験には、高リスク骨髄異形成症候群（MDS）**患者も含まれる。同社は、単剤プロファイルを確立した後、venetoclaxおよびアザシチジンとの併用療法を早期治療ラインで探索する予定であると述べた。Amphistaの最高医療責任者は、AML依然是最も壊滅的な血液がんの一つであり、5年生存率はわずか33%で、venetoclaxなどの標準治療への耐性が重要な課題であると指摘した。
別途、FDAはLantheus Holdingsの前立腺癌画像診断薬Pylarifyの新処方Pylarify TruVuを承認した。新バージョンは同じ診断性能を維持しながら、より高い放射性濃度を処理できるよう設計され、より大きな生産バッチと効率的な流通が可能になる。同社は、新処方によりバッチサイズが約50%増加し、PSMA PET検査がまだ利用できない地域のクリニックに供給できるようになると期待している。Lantheusは、10月1日に新償還コードが発効する時期に合わせ、段階的に展開する形で2026年第4四半期にPylarify TruVuを発売する予定。研究では、Pylarifyが再発性前立腺癌の同定において中央値86%の真陽性率を達成していることが示されている。
第3の動向として、Biofronteraは、Ameluz（塩酸アミノレブリン酸）外用ゲルとRhodoLED赤外線ランプを組み合わせた**表在性基底細胞癌（sBCC）**治療に関する追加新薬承認申請（sNDA）をFDAが受理したと発表した。承認されれば、Ameluzは米国でsBCCに対する初めての光線力学療法（PDT）光感受性剤となり、日光角化症に対する既存の適応を拡大する。基底細胞癌は同国で最も一般的な皮膚がんであり、年間360万件が診断され、そのうち10～25%が表在性と推定される。同社は、FDAがsNDAに申請上の不備がないことを確認したと述べた。