FDA aprueba IND para degradador novedoso de LMA, aprueba agente de imagen para cáncer de próstata y acepta solicitud de terapia para cáncer de piel
La FDA ha aprobado una solicitud de medicamento en investigación (IND) para el degradador de BRD9 AMX-883 de Amphista para la LMA, ha aprobado el nuevo agente de imagen para cáncer de próstata Pylarify TruVu de Lantheus y ha aceptado la solicitud de nuevo medicamento suplementaria (sNDA) de Biofrontera para la terapia fotodinámica Ameluz en el carcinoma basocelular superficial. Estos hitos regulatorios abarcan áreas de neoplasias hematológicas y sólidas, abordando necesidades médicas significativas sin cubrir.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha tomado recientemente una serie de acciones regulatorias significativas en oncología, aprobando una solicitud de medicamento en investigación para un nuevo tratamiento contra la leucemia, aprobando una nueva formulación de un agente de imagen para cáncer de próstata y aceptando una solicitud suplementaria para una terapia contra el cáncer de piel.
Anunció que la FDA ha aprobado su solicitud IND para AMX-883, un degradador oral de BRD9 que no actúa sobre cereblon, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA). La empresa afirma que AMX-883 logra una degradación casi completa de BRD9 en dos horas y se espera que entre en un ensayo clínico de Fase I de monoterapia con escalonamiento de dosis para pacientes con LMA recurrente o refractaria en el segundo semestre de 2026. El ensayo también incluirá pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de alto riesgo. La empresa señaló que, tras establecer el perfil de monoterapia, tiene la intención de explorar AMX-883 en combinación con venetoclax y azacitidina en líneas terapéuticas más tempranas. El director médico destacó que la LMA sigue siendo uno de los cánceres de sangre más devastadores, con una tasa de supervivencia a cinco años de solo el 33% y la resistencia a tratamientos de estándar de atención como el venetoclax como un desafío crítico.
Separadamente, la FDA aprobó una nueva formulación del agente de imagen para cáncer de próstata de Lantheus Holdings, Pylarify, llamada Pylarify TruVu. La nueva versión mantiene el mismo rendimiento diagnóstico pero está diseñada para manejar concentraciones radioactivas más altas, lo que permite lotes de producción más grandes y una distribución más eficiente. La empresa espera que la nueva formulación aumente el tamaño del lote en aproximadamente un 50% y ayude a los proveedores a llegar a áreas geográficas donde las clínicas aún no tienen acceso a exploraciones PET de PSMA. Lantheus planea lanzar Pylarify TruVu en el cuarto trimestre de 2026 con un despliegue gradual, cronometrado para coincidir con los nuevos códigos de reembolso que entrarán en vigor el 1 de octubre. Estudios han demostrado que Pylarify alcanza una tasa verdadero-positiva mediana del 86% en la identificación del cáncer de próstata recurrente.
En un tercer desarrollo, Biofrontera anunció que la FDA ha aceptado su solicitud de nuevo medicamento suplementaria (sNDA) para Ameluz (clorhidrato de ácido aminolevulínico) gel tópico, combinado con la lámpara de luz roja RhodoLED, para tratar el carcinoma basocelular superficial (cBCCs). Si se aprueba, Ameluz se convertiría en la primera y única fotosensibilizadora de terapia fotodinámica (TFD) para cBCCs en Estados Unidos, ampliando su indicación existente para la queratosis actínica. El carcinoma basocelular es el cáncer de piel más común en el país, con 3.6 millones de casos diagnosticados anualmente, de los cuales se estima que entre el 10 y 25% son superficiales. La empresa afirmó que la FDA no identificó deficiencias en su presentación.