FDA genehmigt IND für neuen AML-Degradierer, billigt bildgebenden Prostatakrebs-Stoff und nimmt Antrag für Hautkrebstherapie an
Die FDA hat ein IND für Amphistas neuartigen BRD9-Degradierer AMX-883 zur AML-Behandlung genehmigt, den neuen Prostatakrebs-Bildgebungsstoff Pylarify TruVu von Lantheus zugelassen und den sNDA-Antrag von Biofrontera für Ameluz-PDT bei superfizialem Basalzellkarzinom angenommen. Diese regulatorischen Meilensteine erstrecken sich über hämatologische und solide Tumore und adressieren erhebliche ungedeckte medizinische Bedürfnisse.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat kürzlich eine Reihe bedeutender regulatorischer Maßnahmen im Bereich der Onkologie ergriffen, indem sie einen Antrag auf ein Prüfpräparat für eine neuartige Leukämiebehandlung genehmigte, eine neue Formulierung eines bildgebenden Prostatakrebs-Stoffs billigte und einen ergänzenden Antrag für eine Hautkrebstherapie annahm.
Amphista Therapeutics gab bekannt, dass die FDA seinen IND-Antrag für AMX-883, einen oral verabreichten, nicht-cereblon-Degradierer von BRD9, zur Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML) genehmigt hat. Das Unternehmen gibt an, dass AMX-883 innerhalb von zwei Stunden nahezu vollständige BRD9-Degradation erreicht und voraussichtlich in der zweiten Jahreshälfte 2026 eine Phase-I-Monotherapie-Dosis-escalations-Studie für Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML beginnen wird. Die Studie wird auch Patienten mit hochrisikobehaftetem myelodysplastischem Syndrom (MDS) einschließen. Das Unternehmen merkte an, dass es nach der Feststellung des Monotherapieprofils beabsichtigt, AMX-883 in Kombination mit Venetoclax und Azacitidin in früheren Therapielinien zu untersuchen. Der Chief Medical Officer von Amphista betonte, dass AML weiterhin einer der verheerendsten Blutkrebsarten bleibt, mit einer Fünf-Jahres-Überlebensrate von nur 33 % und einer Resistenz gegen Standardtherapien wie Venetoclax als kritische Herausforderung.
Separat billigte die FDA eine neue Formulierung des Prostatakrebs-Bildgebungsstoffs Pylarify von Lantheus Holdings, genannt Pylarify TruVu. Die neue Version beibehält dieselbe diagnostische Leistung, ist jedoch für den Umgang mit höheren radioaktiven Konzentrationen konzipiert, was größere Produktionschargen und eine effizientere Distribution ermöglicht. Das Unternehmen erwartet, dass die neue Formulierung die Chargengröße um etwa 50 % erhöhen und Lieferanten dabei helfen wird, geografische Gebiete zu erreichen, in denen Kliniken noch keinen Zugang zu PSMA-PET-Scans haben. Lantheus plant, Pylarify TruVu in der vierten Quartal 2026 mit einer schrittweisen Einführung zu launchen, die mit neuen Erstattungskodes zeitlich zusammenfällt, die am 1. Oktober in Kraft treten. Studien haben gezeigt, dass Pylarify eine mediane wahre-positiv-Rate von 86 % bei der Identifizierung von rezidivierendem Prostatakrebs erreicht.
In einer dritten Entwicklung gab Biofrontera bekannt, dass die FDA seinen supplemental New Drug Application (sNDA) für Ameluz (Aminolävulinsäurehydrochlorid) topisches Gel, kombiniert mit der RhodoLED-Rotlicht-Lampe, zur Behandlung von superficialem Basalzellkarzinom (sBCC) angenommen hat. Bei Genehmigung würde Ameluz der erste und einzige photosensibilisierende Wirkstoff für die photodynamische Therapie (PDT) bei sBCC in den Vereinigten Staaten werden und die bestehende Indikation für aktinische Keratose erweitern. Basalzellkarzinom ist die häufigste Hautkrebsart im Land, mit jährlich 3,6 Millionen diagnostizierten Fällen, von denen schätzungsweise 10–25 % superfizial sind. Das Unternehmen gab an, dass die FDA in ihrem sNDA keine Antragsmängel festgestellt habe.