FDA, 신규 AML 분해제 IND 승인 및 전립선암 영상진단제 허가, 피부암 치료 신약허가 신청 수리

미국 식품의약국(FDA)이 최근 종양학 분야에서 일련의 중대한 규제 조치를 취했다. 신규 백혈병 치료제에 대한 임상시험용 신약(IND) 신청을 승인하고, 전립선암 영상진단제의 새로운 제형을 허가했으며, 피부암 치료제에 대한 보충 신청을 수리한 것이다.

Amphista Therapeutics는 FDA가 자사의 AMX-883, 즉 경구 투여가 가능한 비-세레블론(cereblon) 기반 BRD9 분해제의 IND 신청을 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위해 승인했다고 발표했다. 해당 기업은 AMX-883이 2시간 이내에 거의 완전한 BRD9 분해를 달성하며, 2026년 하반기에 재발 또는 불응성 AML 환자를 대상으로 한 1상 단일요법 용량증가 임상시험에 진입할 것으로 예상된다고 밝혔다. 본 임상시험에는 고위험 골수이형성증후군(MDS) 환자도 포함될 예정이다. 기업은 단일요법 프로필을 확립한 후, 초기 치료 단계에서 베네토클락스(venetoclax) 및 아자시티딘(azacitidine)과의 병용요법을 탐색할 계획이라고 덧붙였다. Amphista의 최고의료책임자는 AML이 아직 가장 치명적인 혈액암 중 하나로 남아있으며, 5년 생존율이 33%에 불과하고, 베네토클락스와 같은 표준 치료에 대한 내성이 주요한 임상적 과제라고 강조했다.

별도로, FDA는 Lantheus Holdings의 전립선암 영상진단제 Pylarify의 새로운 제형인 Pylarify TruVu를 승인했다. 새로운 버전은 동일한 진단 성능을 유지하면서도 더 높은 방사성 농도를 처리할 수 있도록 설계되어, 더 큰 생산 배치와 보다 효율적인 유통을 가능케 한다. 해당 기업은 새로운 제형이 배치 크기를 약 50% 증가시킬 것으로 기대하며, PSMA PET 스캔을 아직 이용할 수 없는 지역의 클리닉에까지 유통 접근 범위를 넓힐 것으로 보고 있다. Lantheus는 2026년 4분기에 Pylarify TruVu를 출시할 계획으로, 10월 1일부터 적용되는 새로운 급여 코드와 함께 단계적 출시를 진행할 예정이다. 연구에 따르면 Pylarify는 재발성 전립선암을 식별하는 데 있어 86%의 중앙 진양율(true-positive rate)을 달성하는 것으로 나타났다.

세 번째로, Biofrontera는 FDA가 자사의 Ameluz(아미노레불린산 염산염) topical 젤과 RhodoLED 적색광 램프의 병용요법에 대한 보충 신약허가 신청(sNDA)을 수리했다고 발표했다. 본 치료는 **표재성 기저세포암(sBCC)**을 대상으로 하며, 승인될 경우 미국에서 sBCC에 대한 최초의 광역학치료(PDT) 광감작제가 되어, 기존의 빛각화증(aktinic keratosis) 적응증을 확대하게 된다. 기저세포암은 미국에서 가장 흔한 피부암으로, 연간 약 360만 건이 진단되며, 이 중 추정 10~25%가 표재성이다. 해당 기업은 FDA가 제출된 sNDA에 대한 품목허가 보완요청(deficiencies) 사항이 없음을 인정했다고 밝혔다.