FDA autorise un IND pour un nouveau dégradeur de LMA, approuve un agent d'imagerie du cancer de la prostate et accepte le dépôt d'un traitement contre le cancer de la peau
La FDA a autorisé un IND pour le nouveau dégradeur de BRD9 AMX-883 d'Amphista contre la LMA, approuvé le nouvel agent d'imagerie du cancer de la prostate Pylarify TruVu de Lantheus et accepté le sNDA de Biofrontera pour Ameluz PDT dans le carcinome basocellulaire superficiel. Ces jalons réglementaires couvrent les domaines des hémopathies et des tumeurs solides, répondant à des besoins médicaux non satisfaits importants.
L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a récemment pris une série d'actions réglementaires importantes en oncologie, autorisant une demande de médicament expérimental pour un nouveau traitement de la leucémie, approuvant une nouvelle formulation d'un agent d'imagerie du cancer de la prostate et acceptant une demande supplémentaire pour un traitement du cancer de la peau.
Amphista Therapeutics a annoncé que la FDA a autorisé sa demande d'IND pour AMX-883, un dégradeur oral et non céréblon de BRD9, pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA). La société affirme qu'AMX-883 atteint une dégradation presque complète de BRD9 en deux heures et devrait entrer dans un essai clinique de phase I d'escalade de dose en monothérapie pour les patients atteints de LMA récidivante ou réfractaire au deuxième semestre 2026. L'essai inclura également des patients atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) à haut risque. La société a noté qu'après avoir établi le profil en monothérapie, elle envisage d'explorer AMX-883 en combinaison avec le venetoclax et l'azacitidine dans les lignes de traitement antérieures. Le directeur médical en chef d'Amphista a souligné que la LMA reste l'un des cancers du sang les plus dévastateurs, avec un taux de survie à cinq ans de seulement 33 % et une résistance aux traitements de référence tels que le venetoclax un défi majeur.
Séparément, la FDA a approuvé une nouvelle formulation de l'agent d'imagerie du cancer de la prostate Pylarify de Lantheus Holdings, appelée Pylarify TruVu. La nouvelle version maintient les mêmes performances diagnostiques mais est conçue pour gérer des concentrations radioactives plus élevées, permettant des lots de production plus grands et une distribution plus efficace. La société s'attend à ce que la nouvelle formulation augmente la taille des lots d'environ 50 % et aide les fournisseurs à atteindre des zones géographiques où les cliniques n'ont pas encore accès aux scans PET-PSMA. Lantheus prévoit de lancer Pylarify TruVu au quatrième trimestre 2026 avec un déploiement échelonné, calé pour coïncider avec les nouveaux codes de remboursement en vigueur le 1er octobre. Des études ont montré que Pylarify atteint un taux médian de vrais positifs de 86 % dans l'identification du cancer de la prostate récidivant.
Dans un troisième développement, Biofrontera a annoncé que la FDA a accepté sa demande de médicament nouveau supplémentaire (sNDA) pour Ameluz (chlorhydrate d'acide aminolévulinique) gel topique, combiné avec la lampe à lumière rouge RhodoLED, pour traiter le carcinome basocellulaire superficiel (sBCC). Si elle est approuvée, Ameluz deviendrait la première et seule photosensibilisatrice de thérapie photodynamique (TPD) pour le sBCC aux États-Unis, élargissant son indication existante pour la kératose actinique. Le carcinome basocellulaire est le cancer de la peau le plus fréquent dans le pays, avec 3,6 millions de cas diagnostiqués chaque année, dont on estime que 10 à 25 % sont superficiels. La société a indiqué que la FDA a reconnu l'absence de défauts de dépôt dans son sNDA.